信使RNA(mRNA)由于能够产生功能性蛋白,被认为是一种潜力巨大的治疗工具,在疫苗,基因编辑和蛋白替代疗法等多个领域具有广泛应用。不同于DNA,mRNA只需要进入细胞质就能产生目标蛋白,降低了基因插入的突变风险。然而,单独的mRNA很容易被血液中的核酸酶所降解而无法进入细胞,因此开发安全高效的核酸载体具有十分重要的意义。脂质纳米颗粒(LNP)是目前临床上最具潜力的非病毒核酸载体,但其有限的内涵体逃逸能力,极大地限制了LNP平台发挥全部潜力。
2023-10-25发表于上海
2023-10-25发表于上海