改善致死罕见病CALD患者长期生存结局
肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy，ALD）是一种致命性、神经退行性、X连锁隐性遗传病，发病率 0.5/10 万～1/10 万，多见于年轻男孩儿，影响全球大约21000例男
医药魔方 - 罕见病，CALD患者，Lenti-D - 2020-10-04
蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据
蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症（CALD）患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。
MedSci原创 - 蓝鸟，慢病毒，基因疗法，脑性肾上腺皮质营养不良症，积极数据 - 2019-09-25
肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D基因治疗的最新数据将于SSIEM 2018研讨会上公布
bluebird生物近日宣布，其用于研究儿童肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的Lenti-D基因疗法的临床试验的最新数据将在2018年SSIEM研讨会上公布。正在进行的II/III期Starbeam研究（ALD-102）的更新数据将评估Lenti-D基因治疗在17岁及以下CALD患者中的有效性和安全性。
MedSci原创 - SSIEM，肾上腺脑白质营养不良，基因治疗 - 2018-08-05
JAMA Neurol：脑血管病变MRI扫描有助于新生儿肾上腺脑白质营养不良患儿早期筛查
检测脑血管病变MRI扫描是筛查新生儿肾上腺脑白质营养不良有效方法，将有助于CALD患者早期治疗以改善预后
MedSci原创 - 肾上腺脑白质营养，脑血管病变MRI，造血干细胞移植 - 2017-04-23
NEJM：罕见疾病的基因疗法临床试验结果积极
结果表明，基因疗法Lenti-D有望为罕见病“脑性肾上腺脑白质营养不良”（CALD）带来全新治疗方案。结果发表在《New England Journal of Medicine》期刊上。
“药明康德”微信号 - CALD，基因疗法，临床试验 - 2017-10-11
NEJM：从80%患儿无药可治，到94%患儿病情稳定，基因疗法逆转致命疾病困局
基因疗法 Skysona 治疗脑性肾上腺脑白质营养不良，长期随访显示能控制疾病进展，94% 患者神经功能未下降，但有血液肿瘤风险，团队将探索病因并改进方案。
医学新视点 - 基因疗法，CALD，脑性肾上腺脑白质营养不良 - 2024-10-15
AAN：Magenta Therapeutics的干细胞疗法MGTA-456的2期临床数据喜人
MGTA-456治疗肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者后，进行了为期6个月的随访结果显示MRI稳定的神经功能评分和脑炎症的早期和持续消退。
MedSci原创 - 干细胞疗法，MGTA-456，肾上腺脑白质营养不良 - 2019-05-11
2022 DCRC 痴呆症患者和养老院适当使用精神药物的临床实践指南-公众咨询草案
精神药物被广泛用于痴呆症患者和老年护理院。澳大利亚和国际养老院中精神药物使用率高且多变，这是消费者、临床医生和政策制定者关注的问题。
magicapp - 痴呆症，精神药物 - 2022-08-24
诺华与 Precision合作开发潜在的镰状细胞性贫血基因治疗
Precision BioSciences 已与诺华达成独家全球体内基因编辑研发合作和许可协议。两家公司将致力于开发治疗镰状细胞病和β-地中海贫血等血红蛋白病的潜在疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞性贫血 - 2022-06-23
细胞疗法MGTA-456治疗遗传性代谢疾病的最新II期数据
Magenta是一家临床阶段的生物技术公司，近日公布了其细胞疗法MGTA-456治疗遗传性代谢疾病的最新II期数据。MGTA-456是一种细胞疗法，旨在提供与患者良好匹配的高剂量造血干细胞（HSC），以确保患者的免疫和血液系统重建。
MedSci原创 - 细胞疗法MGTA-456，遗传性代谢疾病，IMD - 2020-02-20
FDA警告:Keytruda和Tecentriq疗效并不优于化疗 | 杨森精神分裂症药物获批上市..
FDA对全美范围内的医生、试验调查人员和公众发出用药警告，称默克Keytruda和罗氏Tecentriq在最近的试验中出现危险信号。来自监督委员会的早期审查中的两项分别对两种药物的单独研究发现，接受低水平PD-L1抑制剂免疫疗法患者的生存几率低于选择正常铂化疗的患者。
药研发 - 精神分裂症 - 2018-05-25
曙方医药与Minoryx达成神经系统罕见病新药Leriglitazone在中国内地、香港及澳门的独家授权协议
9月23日，曙方医药（Sperogenix Therapeutics）与Minoryx Therapeutics宣布就创新罕见病药物Leriglitazone达成独家授权协议。Leriglitazon
医药魔方 - 罕见病 - 2020-09-23
10月这3家生物公司面临着FDA的重大决定
生物制药行业事件的催化作用很大。例如，近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点，受此利空消息影响，公司股票下跌了近75％。本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，同样地，FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。
新浪医药新闻 - 生物公司，FDA，重大决定 - 2017-10-10
经鼻蝶内镜下手术治疗幼儿颅鼻眶沟通肌纤维瘤1例
第四军医大学西京医院神经外科2016年1月收治1例幼儿颅鼻眶沟通肌纤维瘤病人，本研究重点讨论该病例手术治疗特点，以供临床医生借鉴。
中国微侵袭神经外科杂志 - 鼻蝶，肌纤维瘤，幼儿 - 2018-04-25
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