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2024 NICE 技术鉴定指南：Exagamglogene autotemcel 用于治疗 12 岁及以上输血依赖型β地中海贫血患者 [TA1003]

2024-09-11 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网 发表于上海

输血依赖型β地中海贫血

关于exagamglogene autotemcel (Casgevy)用于 12 岁及以上输血依赖型 β 地中海贫血患者的循证建议。

中文标题：

2024 NICE 技术鉴定指南：Exagamglogene autotemcel 用于治疗 12 岁及以上输血依赖型β地中海贫血患者 [TA1003]

英文标题：

Exagamglogene autotemcel for treating transfusion-dependent beta-thalassaemia in people 12 years and over

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2024-09-11

简要介绍：

β地中海贫血的标准治疗包括输血和铁螯合疗法以去除血液中过量的铁。如果定期输血的患者身体状况良好，造血干细胞移植（HSCT）是一种选择。Exagamglogene autotemcel在适合进行造血干细胞移植但没有人类白细胞抗原匹配的干细胞供体时，是一种可能的治愈方法。

临床试验证据表明，在大多数人中，Exagamglogene autotemcel 消除了输血的需求。但是，在试验中，对患者的随访时间相对较短，并且该疗法未与任何其他治疗方法进行比较。间接比较的证据表明，与标准治疗相比，Exagamglogene autotemcel 减少了输血需求。但是，作为标准治疗的一部分，大多数人接受输血的次数需要确认。

除了临床证据中的不确定性之外，经济模型还存在几个问题，包括：

  • 模型结构；
  • Exagamglogene autotemcel 的治疗效果持续多长时间；
  • 在输注之前人们退出 Exagamglogene autotemcel 治疗的频率；
  • 接受 Exagamglogene autotemcel 和标准治疗的人的生存和生活质量结果；
  • 并发症的发生频率。

与标准治疗相比，Exagamglogene autotemcel 有可能具有成本效益。但是，成本效益估计高度不确定。这是因为 Exagamglogene autotemcel 的长期效果和对生活质量的影响以及接受标准治疗的人的结果存在不确定性。即使考虑到 Exagamglogene autotemcel 对健康不平等的潜在影响，一些最可能的成本效益估计也高于英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）通常认为的国民保健系统（NHS）资源可接受使用的范围。因此，不建议在国民保健系统中常规使用 Exagamglogene autotemcel。

收集更多数据通过管理式准入协议可能会解决证据中的一些不确定性。因此，建议在管理式准入下使用 Exagamglogene autotemcel。

相关资料下载：
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