2024 NICE 技术鉴定指南：菲卓替尼用于治疗疾病相关的脾肿大或骨髓纤维化症状 [TA1018]

2024-11-20 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于上海

基于证据的建议菲卓替尼用于治疗成人疾病相关的脾肿大或原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化的症状。

中文标题：

英文标题：

Fedratinib for treating disease-related splenomegaly or symptoms in myelofibrosis

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2024-11-20

简要介绍：

该评估回顾了菲卓替尼用于治疗疾病相关脾肿大或骨髓纤维化症状的证据（NICE 技术评估指南 756）。它还审查作为托管访问协议的一部分收集的新数据。

大多数骨髓纤维化风险较高的人都服用鲁索替尼（一种 JAK 抑制剂）。停止鲁索替尼后，人们可以获得最好的治疗，包括羟基脲、其他化疗、雄激素、脾切除术、放射治疗、促红细胞生成素和红细胞输注。一些患有中度至重度贫血的人也服用莫洛替尼。该公司要求仅在鲁索替尼之后以及莫莫替尼不适合时才考虑使用菲卓替尼。这并不包括获得许可的所有人。

临床试验的证据表明，菲卓替尼比现有的最佳疗法更能减少脾脏体积和症状。但尚不清楚接受菲卓替尼的患者是否比接受最佳治疗的患者寿命更长。

由于长期临床证据的不确定性，成本效益估计也不确定。但最有可能的估计是在 NICE 认为 NHS 资源的可接受使用范围内。因此，推荐使用fedratinib。

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