2024 欧洲共识声明：脊髓性肌萎缩症的基因治疗（更新版）

2024-07-08 国外神经内科相关专家小组（统称） Eur J Paediatr Neurol 发表于上海

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传病，由SMN1基因双等位致病变异引起，以运动神经元丧失和进行性肌肉无力为特征。本文主要更新了脊髓性肌萎缩症的基因治疗共识声明，共达成了12项共识声明。

中文标题：

英文标题：

2024 update: European consensus statement on gene therapy for spinal muscular atrophy

发布机构：

国外神经内科相关专家小组（统称）

发布日期：

2024-07-08

简要介绍：

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传病，由SMN1基因双等位致病变异引起，以运动神经元丧失和进行性肌肉无力为特征。本文主要更新了脊髓性肌萎缩症的基因治疗共识声明，共达成了12项共识声明。

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