2024 NICE 技术鉴定指南：依维苏单抗用于治疗12岁及以上人群的纯合子家族性高胆固醇血症 [TA1002]

2024-09-11 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于上海

依维苏单抗(Evkeeza)治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症的循证建议。

中文标题：

英文标题：

Evinacumab for treating homozygous familial hypercholesterolaemia in people 12 years and over

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2024-09-11

简要介绍：

对于HoFH患者，如果饮食和LDL - C降低疗法未能足够降低LDL - C，则可加用脂蛋白单采术。成人也可使用洛美他派，但尚未获得12 ~ 17岁人群的许可。

临床试验证据表明，当他汀类药物和其他降脂疗法不足以降低LDL - C水平时，依维苏单抗可降低LDL - C水平。尚无直接比较依维苏单抗和洛美他派的数据，间接治疗比较的结果也不确定。也没有长期证据表明依维苏单抗可否降低心血管死亡或心脏病发作等事件的风险。

比较依维苏单抗和洛美他派治疗HoFH成人患者的成本效益证据存在一些不确定性。但总体而言，依维苏单抗与洛美他派相比节省了成本。这意味着，尽管证据存在不确定性，但在成人患者中，与洛美他派相比，依维苏单抗对NHS资源的使用具有成本效益。12 ~ 17岁人群的成本效益证据尚不确定。依维苏单抗的费用高于单独降低LDL - C疗法。但是，由于降低LDL-C疗法对HoFH患者的效果有限，因此年轻人对有效治疗的需求很大，但未得到满足。因此，依维苏单抗被推荐用于获得许可的所有人群。

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