2024 NICE 技术鉴定指南：丹尼科潘与瑞武丽珠单抗或依库珠单抗联合治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 [TA1010]

2024-10-23 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于上海

基于证据的建议：使用丹尼科潘联合瑞武丽珠单抗或依库珠单抗治疗患有残余溶血性贫血的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿。

中文标题：

英文标题：

Danicopan with ravulizumab or eculizumab for treating paroxysmal nocturnal haemoglobinuria

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2024-10-23

简要介绍：

患有溶血性贫血的 PNH 的标准护理包括 C5 抑制剂瑞武丽珠单抗和依库珠单抗。使用 C5 抑制剂后，仍然患有贫血（残留性溶血性贫血）和 PNH 症状的人通常会服用pegcetacoplan。在本次评估中，该公司要求将丹尼科潘作为瑞武丽珠单抗或依库珠单抗的附加药物，仅考虑用于患有临床显着血管外溶血的成人 PNH。这并不包括获得许可的所有人。

临床试验的证据表明，与单独使用 C5 抑制剂相比，达尼科泮与 C5 抑制剂联合使用可增加血红蛋白水平并减少输血需求。没有直接证据比较丹尼科潘与 pegcetacoplan，间接比较的结果不确定。

丹尼科潘附加治疗的经济证据存在一些不确定性，包括长期突破性溶血率以及用于估计成本效益的一些假设。但是，最有可能的成本效益估计值在通常被认为是 NHS 资源的成本效益使用范围内。因此，推荐使用丹尼科潘。

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