NEJM：Caplacizumab可缓解获得性血栓性血小板减少性紫癜，但增加出血危险
2016-02-11 MedSci MedSci原创
获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是由于超大血管性血友病因子上多聚的血小板聚集引起的。这微血管血栓引起了潜在的威胁生命的并发症，多器官缺血。每日血浆置换和免疫抑制治疗诱导缓解，但由于微血栓发病率和死亡率仍居高不下。Caplacizumab，抗血友病因子的人源化的单可变结构域免疫球蛋白（纳米抗体），抑制超大von Willebrand因子多聚和血小板之间的相互作用。在这一2阶段，对照研究中，研究
获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是由于超大血管性血友病因子上多聚的血小板聚集引起的。这微血管血栓引起了潜在的威胁生命的并发症，多器官缺血。每日血浆置换和免疫抑制治疗诱导缓解，但由于微血栓发病率和死亡率仍居高不下。
Caplacizumab，抗血友病因子的人源化的单可变结构域免疫球蛋白（纳米抗体），抑制超大von Willebrand因子多聚和血小板之间的相互作用。在这一2阶段，对照研究中，研究人员随机分配获得性TTP患者在血浆置换期间和30天之后接受皮下caplacizumab（每天10毫克）或安慰剂。主要终点是响应的时间，被定义为血小板计数正常化。主要的次要终点包括病情加重和复发。
共有70例患者接受随机分组（36人分配到接受caplacizumab和39人接受安慰剂）。与安慰剂相比，caplacizumab组患者达到响应的时间显著降低（中位时间减少39％，p=0.005）。在caplacizumab组中，三例患者有病情加重，而安慰剂组中有11例患者病情恶化。caplacizumab组中有例患者在停药第一个月内复发，其中7例患者ADAMTS13活性仍在10％以下，这表明自体免疫活性尚未得到缓解。出血相关的不良事件，其中大部分为轻度至中度，caplacizumab组比安慰剂组（54％ vs 38％）更常见。其他不良事件的频率在两组相似。安慰剂组中两例患者死亡，caplacizumab组无患者死亡。
Caplacizumab比安慰剂能够较快缓解急性发作的TTP。caplacizumab在治疗期间保持对血小板的保护作用。与安慰剂相比，Caplacizumab增加了出血倾向。
原始出处：
Flora Peyvandi, Marie Scully，Johanna A.Kremer Hovinga,et al.Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura,NEJM,2016.2.11
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