Rheumatology：贝利尤单抗在治疗难治性特发性炎症性肌病中的有效性
2024-06-23 潘华 MedSci原创 发表于上海
在难治性特发性炎症性肌病患者中，贝利尤单抗加标准治疗未能显示出统计学意义上的临床改善。
难治性特发性炎症性肌病（IIM）是一类具有高度异质性的疾病，传统治疗方法经常无法达到理想效果，迫切需要新的治疗方案。贝利尤单抗是一种针对B细胞活化因子的免疫调节剂，已被批准用于治疗系统性红斑狼疮。本研究的主要目的是评估在难治性IIM患者中，将贝利尤单抗添加到标准治疗方案中的有效性和安全性。
本项为期40周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，随后有24周的开放标签延伸阶段。参与者随机分配接受贝利尤单抗10 mg/kg或安慰剂，采用静脉注射方式。主要研究结果包括通过改进的全面改善评分（TIS）和定义改善（DOI）来衡量临床反应。
第40周和第64周时每组中随时间推移的应答分布。(A)第40周和第64周时按DOI、TIS ≥40和TIS ≥60列出的应答者比例。(B)安慰剂组（虚线）和贝利木单抗组（实线）个体患者的TIS变化以及安慰剂组（粗虚线）和贝利木单抗组（粗实线）患者的平均TIS随时间（0 -64周）
研究结果 共17名患者参与试验，15名进入意向治疗分析。第40周和第64周时，接受贝利尤单抗治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，达到TIS≥40的比例较高，但差异不显著。两名患者在第40周后在贝利尤单抗组实现了显著的临床反应改善。在开放标签延伸阶段，原安慰剂组患者切换至贝利尤单抗后未见改善。总体而言，试验未达到主要终点，两组间未观察到统计学上的显著差异。然而，多数接受贝利尤单抗超过40周的患者显示出临床改善。流式细胞术分析显示，尽管总B细胞未见减少，但贝利尤单抗诱导了幼稚B细胞的耗竭。
总之，在难治性特发性炎症性肌病患者中，贝利尤单抗加标准治疗未能显示出统计学意义上的临床改善，但部分患者在接受较长时间治疗后表现出一定的临床反应。本研究为贝利尤单抗在此类疾病中的潜在应用提供了初步数据。
原始出处：
Belimumab treatment of adult idiopathic inflammatory myopathy. Rheumatology (Oxford). 2024 Mar 1;63(3):742-750. doi: 10.1093/rheumatology/kead281. PMID: 37326854; PMCID: PMC10907809.
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