Eur Heart J：马伐卡坦治疗梗阻性肥厚性心肌病的远期疗效
2024-09-02 MedSci原创 MedSci原创 发表于上海
长期马伐卡坦治疗导致阻塞性HCM患者心功能和症状持续改善，未发现新的安全性问题。在长期随访中，一小部分患者观察到短暂的、可逆的LVEF降低。
肥厚性心肌病(HCM)是一种遗传性心肌疾病，以左心室肥厚为特征，不能用异常负荷疾病来解释。梗阻性HCM影响大约三分之二的HCM患者，其特征是左心室流出道(LVOT)动态狭窄，这是由室间隔肥厚合并收缩期前运动(SAM)和二尖瓣与室间隔接触所致。HCM的常见体征和症状包括胸痛、呼吸困难、疲劳和晕厥。HCM通常会导致患者功能能力和生活质量的严重损害。马伐卡坦是首个也是唯一一个在五大洲被批准用于治疗成人症状性阻塞性HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。然而，马伐卡坦治疗梗阻性HCM的长期安全性和有效性尚不清楚。
近日，心血管领域权威杂志Eur Heart J上发表了一篇研究文章，MAVA-LTE (NCT03723655)试验是一项正在进行的为期5年的开放标签扩展研究，旨在评估马伐卡坦的长期疗效。
在最新的数据截止点，231名最初参加MVA-ITE试验的患者中，有211名(91.3%)仍然接受了马伐卡坦治疗。研究时间中位数(范围)为166.1(6.0-228.1)周；185例(80.1%)和99例(42.9%)患者分别完成了156周和180周的随访。
从基线到第180周，左心室流出道梯度持续下降(平均[标准差]:静息为-40.3 [32.7]mmHg；Valsalva试验为-55.3 [33.7]mmHg)，NT-proBNP(中位数[四分位数间距]为-562[-1162.5，-209]ng/L)和EQ-5D-5L评分(平均[标准差]:0.09[0.17])。平均左室射血分数(LVEF)从73.9%(基线)降至66.6%(第24周)和63.9%(第180周)。在第180周，95名患者中有74名(77.9%)较基线纽约心功能分级至少改善了一个分级。20例患者(8.7%;暴露调整发生率:2.77/100患者-年)经历了22次短暂的LVEF降低至<50%，导致暂时的治疗中断(所有恢复的LVEF≥50%)。5例(2.2%)患者死亡(均被认为与马伐卡坦无关)。
由此可见，长期马伐卡坦治疗导致阻塞性HCM患者心功能和症状持续改善，未发现新的安全性问题。在长期随访中，一小部分患者观察到短暂的、可逆的LVEF降低。
原始出处：
Pablo Garcia-Pavia,et al.Long-term effect of mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy.European Heart Journal.2024.https://academic.oup.com/eurheartj/advance-article/doi/10.1093/eurheartj/ehae579/7739956
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