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世界最小人造<font color="red">病毒</font>结构将有助于<font color="red">基因治疗</font>

世界最小人造病毒结构将有助于基因治疗

英国研究人员最新合成出一种人造病毒结构，直径远远小于现有的人造病毒及天然病毒，有望在基因治疗领域发挥实用价值。英国国家物理实验室等机构研究人员在最新一期《美国化学学会杂志》上报告说，这项研究的主要特点在于，研究人员在合成这种人造病毒结构过程中，没有使用大型且结构复杂的蛋白质来制作病毒结构外壳，而是以非常短小的蛋白质据英国国家物理实验室介绍，这种人造病毒结构的直径只有12纳米

新华社 - 人造病毒 - 2016-09-29

Human Gene Therapy：非<font color="red">病毒基因</font>载体技术<font color="red">治疗</font>B细胞淋巴瘤研究进展

Human Gene Therapy：非病毒基因载体技术治疗B细胞淋巴瘤研究进展

论文报道该团队的核心技术非病毒基因载体微环DNA表达双

生物帮 - 基因载体 - 2016-12-27

Nat Med：慢<font color="red">病毒基因</font>疗法<font color="red">治疗</font>X连锁慢性肉芽肿病

Nat Med：慢病毒基因疗法治疗X连锁慢性肉芽肿病

慢性肉芽肿病（CGD）是一种罕见的吞噬细胞遗传性疾病。

MedSci原创 - 基因疗法，慢性肉芽肿病 - 2020-10-06

慢<font color="red">病毒</font>载体<font color="red">基因治疗</font>罕见遗传性疾病取得初步成功

慢病毒载体基因治疗罕见遗传性疾病取得初步成功

肾上腺脑白质失养症（X-linked adrenoleukodystrophy）是一种罕见的遗传病，昨天在华盛顿美国基因和细胞治疗年会上，科学家宣布用基因治疗17名患者16名获得了初步成功，经过基因工程病毒为载体的基因治疗这一研究是过去研究结果的进一步扩大，会进一步推动肾上腺脑白质失养症基因治疗的临床应用速度。In the brain of an ALD patient

MedSci原创 - 慢病毒，载体，基因治疗 - 2016-05-07

Molecular Therapy：<font color="red">腺</font><font color="red">相关</font><font color="red">病毒</font>（AAV）<font color="red">基因</font>疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力

Molecular Therapy：腺相关病毒（AAV）基因疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力

这项研究证明了人类遗传性听力损失或可通过基因疗法进行治疗，同时为开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法治疗DFNB8患者奠定了基础，可作为一种独立的疗法或与人工耳蜗植入相结合疗法。

MedSci原创 - AAV，腺相关病毒 - 2023-05-29

NEJM：自体慢<font color="red">病毒基因</font>疗法<font color="red">治疗</font>腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症

NEJM：自体慢病毒基因疗法治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症

离体慢病毒HSPC基因疗法可治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症，患者总生存率和无事件生存率提高，治疗后ADA持续表达，可实现代谢校正和功能性免疫重建

MedSci原创 - ADA-SCID，腺苷脱氨酶 - 2021-05-27

Lancet Child Adol Health：AADC<font color="red">基因</font>腺<font color="red">病毒</font>载体<font color="red">基因治疗</font>用于芳香族氨基酸脱羧酶缺乏

Lancet Child Adol Health：AADC基因腺病毒载体基因治疗用于芳香族氨基酸脱羧酶缺乏

研究认为AADC基因腺病毒载体基因治疗表现出良好的耐受性，可有效改善芳香族氨基酸脱羧酶缺乏患者的运动功能

MedSci原创 - 芳香族氨基酸脱羧酶缺乏，基因治疗，AADC - 2017-10-24

AVROBIO的慢<font color="red">病毒基因</font>疗法AVR-RD-04<font color="red">治疗</font>胱氨酸症，获得FDA的孤儿药称号

AVROBIO的慢病毒基因疗法AVR-RD-04治疗胱氨酸症，获得FDA的孤儿药称号

AVROBIO宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为其基因疗法AVR-RD-04治疗胱氨酸症，授予了孤儿药称号。

MedSci原创 - 基因疗法，AVR-RD-04，孤儿药 - 2020-03-10

<font color="red">病毒</font>载体<font color="red">基因治疗</font>CDMO引领者五加和<font color="red">基因</font>完成A轮融资，凯乘资本担任独家财务顾问

病毒载体基因治疗CDMO引领者五加和基因完成A轮融资，凯乘资本担任独家财务顾问

凯乘资本担任独家财务顾问

网络 - 2021-09-28

Hepatol Res：在日本丙肝<font color="red">病毒基因</font>2型感染患者中，SOF + RBV<font color="red">治疗</font>是非常有效和安全的

Hepatol Res：在日本丙肝病毒基因2型感染患者中，SOF + RBV治疗是非常有效和安全的

在日本丙肝病毒基因2型感染患者中，SOF + RBV治疗是非常有效和安全的。

MedSci原创 - 甲胎蛋白，慢性丙肝，Sofosbuvir - 2018-09-27

Nat Med：最新临床试验表明<font color="red">基因治疗</font>早期过程可能导致血液干细胞的癌症<font color="red">相关</font>突变

Nat Med：最新临床试验表明基因治疗早期过程可能导致血液干细胞的癌症相关突变

研究团队使用全基因组测序追踪了参与SCD基因治疗临床试验的6名SCD患者治疗前、后的造血干细胞（HSC）DNA，绘制了基因修饰和未修饰HSC的体细胞突变和克隆图谱。

测序中国 - 基因治疗，镰状细胞病，血液干细胞 - 2023-12-19

Jude儿童研究医院合作开发全球首个慢<font color="red">病毒基因</font>疗法<font color="red">治疗</font>儿童X-连锁严重联合免疫缺陷病

Jude儿童研究医院合作开发全球首个慢病毒基因疗法治疗儿童X-连锁严重联合免疫缺陷病

Jude儿童研究医院宣布合作并签订了独家全球许可协议，以开发一流的离体慢病毒基因疗法用于治疗儿童X连锁严重联合免疫缺陷病，又称泡沫男孩病。

MedSci原创 - 慢病毒基因治疗，X-SCID，泡沫男孩病 - 2018-08-14

欧洲药品管理局：授予MB-107慢<font color="red">病毒基因</font>疗法<font color="red">治疗</font>X连锁严重综合免疫缺陷病的先进疗法分类

欧洲药品管理局：授予MB-107慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷病的先进疗法分类

Mustang是一家临床阶段的生物制药公司，致力于使用细胞和基因疗法治疗血液学肿瘤、实体瘤和罕见遗传病。

MedSci原创 - MB-107，X连锁严重综合免疫缺陷病 - 2020-04-21

论文解读｜Hongjuan Cui教授团队联合Ping Liang教授团队综述了慢<font color="red">病毒</font>载体在癌症<font color="red">基因治疗</font>中的开创性进展

论文解读｜Hongjuan Cui教授团队联合Ping Liang教授团队综述了慢病毒载体在癌症基因治疗中的开创性进展

该综述聚焦假型化改造的LVs及其在癌症基因治疗领域具有的巨大潜力。假型化LVs可以特异性靶向肿瘤细胞，并具有高效的基因递送效率，使它们成为未来癌症治疗的有力工具。

Genes and Diseases - 慢病毒载体，癌症基因治疗 - 2024-03-05

Mol Ther：重组<font color="red">腺</font><font color="red">相关</font><font color="red">病毒</font>AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子<font color="red">基因</font>疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力

Mol Ther：重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力

噪声引起的听力损失（NIHL）后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面，尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复，但研究表明，

MedSci原创 - 基因疗法，听力，磁传递 - 2021-08-12

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