慢性肉芽肿病（CGD）是一种罕见的吞噬细胞遗传性疾病。
我们报告了9名严重受影响的X连锁CGD(X-CGD)患者的初步结果，这些患者在骨髓消融调理后接受了基于慢病毒基因的体外自体CD34+造血干细胞和祖细胞治疗，并进行了首次人体研究(试验登记号NCT02234934和NCT01855685)。主要目标是评估安全性，并评价12个月后移植细胞后代的生化和功能重建的有效性和稳定性。次要目标包括评估对细菌和真菌感染的增强免疫力，以及评估造血干细胞转导和移植。
两名入选患者在治疗后3个月内死于既存合并症。12个月时，7名存活的患者中有6名表现出稳定的载体拷贝数（每个中性粒细胞0.4-1.8个拷贝）和16-46%氧化酶阳性中性粒细胞的持续存在。没有分子证据表明克隆失调或转基因沉默。存活的患者没有发生新的CGD相关感染，6名患者已经能够中止CGD相关抗生素预防治疗。
随访12个月时，9名患者中有6名患者达到了主要目标，这表明自体基因治疗是CGD患者的一种有希望的方法。
原始出处：
Donald B Kohn, Claire Booth, et al., Lentiviral gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease. Nat Med. 2020 Feb;26(2):200-206. doi: 10.1038/s41591-019-0735-5.
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