Science：英国科学家申请开放Crispr-cas9人类胚胎编辑权限
2016-01-21 佚名 生物谷
(发育中的人类胚胎，图片摘自Sciencemag.com) 作为基因编辑领域最火热的技术，Crispr-Cas9系统在不远的将来将被用于编辑人类的胚胎。1月14日，英国管理委员会将审议利用Crispr系统对发育一天左右的人类胚胎进行发育相关基因敲除的申请。在今日的会议上，来自弗朗西斯-克里克研究所的研究员Kathy Niakan讨论了这一项目的合理性，并且希望该项目能够有一天用于不育症的治疗
(发育中的人类胚胎，图片摘自Sciencemag.com)
作为基因编辑领域最火热的技术，Crispr-Cas9系统在不远的将来将被用于编辑人类的胚胎。1月14日，英国管理委员会将审议利用Crispr系统对发育一天左右的人类胚胎进行发育相关基因敲除的申请。在今日的会议上，来自弗朗西斯-克里克研究所的研究员Kathy Niakan讨论了这一项目的合理性，并且希望该项目能够有一天用于不育症的治疗。Niakan致力于受精卵发育为囊胚（受精卵发育五天之后的结果）的机制研究。囊胚中含有多种不同类型的细胞，其中发育为胎儿的叫做外胚层祖细胞。该类细胞外部有其它两类细胞的包裹，后者会演变为胎盘及卵黄囊等其它结构。Niakan利用在临床生育手术中获得的人胚胎作为样本进行研究，试验结束后，这些用于研究的胚胎将在发育第七天时被销毁。
研究者们已经鉴定出数千种与早期胚胎发育有关的基因。为了研究清楚这些基因的功能，研究者们想到了多种方法，其中包括在小鼠胚胎中失活部分基因。然而，至今也只有中国广州的研究者们发表了他们利用Crispr技术在人体胚胎上进行研究的结果。
去年九月份，当Niakan向英国人类生育与胚胎学管理局（FHEA）提交更新其人类胚胎研究执照的申请时，她另外提交了关于将Crispr基因编辑技术加入其研究范畴的申请。她希望Crispr技术能够降低对于研究用胚胎数量的需求。目前，在其它物种中已经证明Crispr技术相比于其它技术拥有更高的效率。Niakan相信她们研究组能够利用Crispr技术在胚胎中同时敲除10个基因。
作为试点研究，Niakan计划敲除OCT4，即一个在人/鼠胚胎干细胞中表达量上调的基因。研究者们认为OCT4对于多功能干细胞分化成为特定类型的细胞具有重要的作用。为了检验这一猜测，最佳的方法就是在受精卵分化一天左右时敲除该基因。基于小鼠水平的研究结果，他们认为敲除后人类胚胎能够继续发育，但会缺少多功能干细胞。
之后，她们计划观察其它一些不知名的基因以及这些基因在人类胚胎发育过程中的作用。与OCT4不同，这些基因在人与鼠中的表达特征并不相同，因此仅仅能够在人类胚胎中进行研究。
对于该技术将来在基因治疗或不育症治疗中的优点与危害，Niakan并没有发表任何意见。“此时此刻，进行伦理学的探讨十分重要”。
如果HFEA同意该申请，Niakan希望在数月之内就开始研究。同时，该项目还需要得到学术伦理委员会的支持。
原始出处：
What Vice President Biden’s moonshot may mean for cancer research.Sciencemag.
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