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囊性纤维化

2020-05-29

lovetcm

#囊性纤维化#，这个药物ivacaftor是第一个，SPIRO-2101可能是第二个！它是一种吸入式腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在治疗具有囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因突变的CF患者。

FDA批准KALYDECO（ivacaftor）作为首个也是唯一的CFTR调节剂治疗囊性纤维化患儿

2020-09-26

lovetcm

#囊性纤维化#的#基因治疗#提上日程，未来有明确基因的原因导致的疾病，基因治疗可能是终极解决方案

FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”，用于治疗囊性纤维化

2020-09-26

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