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#罕见病#
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moduleTitle=FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=889518348636)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0), GetTopicListResponse(id=882871, encodeId=03528828e1a2, content=<a href='/topic/show?id=5a8be955621' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见病#</a><a href='/topic/show?id=67902456078' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#亨特综合征#</a>,即<a href='/topic/show?id=67f310386631' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#II型黏多糖贮积症#</a>药物艾度硫酸酯酶β注射液上市,祝贺!, objectTitle=亨特综合征新药「艾度硫酸酯酶β注射液」在中国获批, objectType=article, longId=200288, objectId=8e652002888f, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/202094/1599233199718_2119349.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=8e652002888f, replyNumber=0, likeNumber=195, createdTime=2020-09-05, rootId=0, userName=1381abdab4m, userId=f0f41699279, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=8e652002888f, moduleTitle=亨特综合征新药「艾度硫酸酯酶β注射液」在中国获批, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=8e652002888f)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0), GetTopicListResponse(id=808619, encodeId=8ac9808619d3, content=<a href='/topic/show?id=5a8be955621' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见病#</a><a href='/topic/show?id=75cfe9561c4' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见病新药#</a>, objectTitle=Arimoclomol治疗丙型尼曼-皮克病:已完成新药申请, objectType=article, longId=197908, objectId=a82319e90846, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/2020722/1595384315987_5295902.jpeg, objectUrl=/article/show_article.do?id=a82319e90846, replyNumber=0, likeNumber=181, createdTime=2020-08-13, rootId=0, userName=docwu2019, userId=a12645, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=a82319e90846, moduleTitle=Arimoclomol治疗丙型尼曼-皮克病:已完成新药申请, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=a82319e90846)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0), GetTopicListResponse(id=799496, encodeId=fba1e9949663, content=这是非常少见的肺内肿瘤。<a href='/topic/show?id=5a8be955621' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见病#</a>, objectTitle=原发性肺滑膜肉瘤1例, objectType=article, longId=196350, objectId=7a1b1963508c, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/2020623/1592890951059_2202541.png, objectUrl=/article/show_article.do?id=7a1b1963508c, replyNumber=0, likeNumber=164, createdTime=2020-06-23, rootId=0, userName=lovetcm, userId=7a3710, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=7a1b1963508c, moduleTitle=原发性肺滑膜肉瘤1例, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=7a1b1963508c)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0), GetTopicListResponse(id=602441, encodeId=77b060244184, content=<a href='/topic/show?id=5a8be955621' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见病#</a>mark,Still病, objectTitle=FDA批准Still病的首款药物:诺华的白细胞介素-1单抗canakinumab, objectType=article, longId=196063, objectId=e34d196063ce, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/images/20200617/cd979518bbac4a0faa9eeed103391b13.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=e34d196063ce, replyNumber=0, likeNumber=178, createdTime=2020-06-17, rootId=0, userName=lovetcm, userId=7a3710, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=e34d196063ce, moduleTitle=FDA批准Still病的首款药物:诺华的白细胞介素-1单抗canakinumab, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=e34d196063ce)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0)]
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罕见病
2020-05-29
lifefamily
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#软骨发育不全#
是
#罕见病#
,
#维昇药业#
维昇药业TransCon C-型利钠肽II期中国临床试验申请获批
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2021-01-10
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zb1235672
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#Prader-Willi综合征#
&
#罕见病#
FDA授予INV-101罕见儿科疾病(RPD)称号,用于治疗Prader-Willi综合征
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2021-01-09
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Baodongxu
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需要专门设计的流行病学研究来识别遗传效应和病因。
#罕见病#
Neurology:视神经脊髓炎的全球发生率和患病率
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2020-12-14
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lifefamily
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#POEMS综合征#
是一种
#罕见病#
,沙利度胺有效
Lancet Neurol:反应停治疗POEMS综合征的有效性和安全性
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2020-12-05
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lifefamily
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#沙利度胺#
治疗
#遗传性出血性毛细血管扩张症#
初见成效, 也是一种
#罕见病#
Lancet Haematology:沙利度胺治疗遗传性出血性毛细血管扩张症初见成效
218
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2020-12-05
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rayms
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基因疗法很火热
#罕见病#
EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格
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2020-12-03
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Psycho.Dr Du
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关注罕见病
#罕见病#
EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格
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2020-12-02
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#黏多糖贮积症#
是
#罕见病#
自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I型黏多糖贮积症:获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病称号
222
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2020-12-02
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#罕见病#
泡泡男孩,因为电影而被人知晓
EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格
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2020-12-02
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#黏多糖贮积症#
好象不少见哦,是一种较多的
#罕见病#
黏多糖贮积症(Mucopolysaccharidsis,MPS)基因治疗计划取得积极中期数据
198
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2020-12-02
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lifefamily
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#重症肌无力#
的
#罕见病#
JAMA Neurol:利妥昔单抗治疗新发全身性重症肌无力
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2020-12-02
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lifefamily
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#罕见病#
这是目前看到最经典,最全面的信息,收藏!!
121种“常见的”罕见病名录,以及我国主要罕见病介绍,请速收藏并转发
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2020-12-02
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lifefamily
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#戈谢病#
是
#罕见病#
,目前针对罕见病,路子越来越好了
罕见病日|从戈谢病治疗20年看罕见病救助,困难究竟在哪?
235
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2020-12-02
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heli0118
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#罕见病#
#肾上腺脑白质营养不良#
Bluebird突破性基因疗法Lenti-D申请上市!改善致死罕见病CALD患者长期生存结局
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2020-12-02
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heli0118
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#红斑性肢痛症#
是一种
#罕见病#
关注罕见病“红斑性肢痛症”:FDA授予ATX01孤儿药称号
147
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2020-12-02
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lovetcm
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#RNAi疗法#
多用于
#罕见病#
,如这个急性
#肝卟啉症#
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
195
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2020-11-20
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1381abdab4m
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#罕见病#
#亨特综合征#
,即
#II型黏多糖贮积症#
药物艾度硫酸酯酶β注射液上市,祝贺!
亨特综合征新药「艾度硫酸酯酶β注射液」在中国获批
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2020-09-05
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docwu2019
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#罕见病#
#罕见病新药#
Arimoclomol治疗丙型尼曼-皮克病:已完成新药申请
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2020-08-13
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lovetcm
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这是非常少见的肺内肿瘤。
#罕见病#
原发性肺滑膜肉瘤1例
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2020-06-23
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lovetcm
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#罕见病#
mark,Still病
FDA批准Still病的首款药物:诺华的白细胞介素-1单抗canakinumab
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2020-06-17
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