SCI TRANSL MED：改良的CRISPR技术应用于镰刀状红细胞贫血的治疗
背景：镰刀形红细胞贫血是一种由于血红蛋白基因突变引起的疾病，能够造成红细胞的畸变，从而导致包括血管闭塞，剧痛，已经进行性器官损伤等严重症状。为了修复导致疾病的这一突变，Corn教授的团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术修改镰刀状红细胞贫血病人的造血干细胞，移植到小鼠后在小鼠体内产生了正常的血红蛋白。
生物360 - 改良CRISPR技术，镰刀状红细胞贫血 - 2016-10-31
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这些干细胞可以正常移植到小鼠体内并蓬勃发育。
生物探索 - 镰刀形细胞贫血，CRISPR - 2016-11-09
BLood：二甲双胍可治疗镰刀型细胞病！
中心点：人类原代红系祖细胞的功能研究提示FOXO3可调控γ-球蛋白合成。用二甲双胍处理人类原代红系祖细胞可部分以FOXO3依赖性方式增加其胎儿血红蛋白的合成。摘要：诱导红细胞合成胎儿血红蛋白（HbF，α2γ2）可通过减少镰刀型血红蛋白（HbS，α2βs2）的浓度抑制其聚合，从而改善镰刀型细胞病（SCD）的病理生理。
MedSci原创 - 二甲双胍，镰刀型细胞病，羟基脲，胎儿血红蛋白 - 2018-06-10
FDA批准了20年来首个镰刀型细胞贫血病新药
美国食品与药物管理局（FDA）已经批准了Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences， Inc.）的医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell这是近20年来首个问世的治疗镰刀型细胞贫血病的新药。虽然该药的作用机制不明确，但是其确实对红细胞具有抗氧化作用。在230名患者的III期临床药物试验表明，
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血病新药 - 2017-08-01
Blood：输血竟然可以降低镰刀型细胞贫血患儿脑梗死的风险！
摘要：输血是预防小儿镰刀型细胞贫血（SCA）发生中风的主要措施，但其涉及的生理机制尚不完全清楚。SCA患者，大脑血流（CBF）和氧摄取量（OEF）均升高，可能是动脉血氧含量（CaO2）减少的代偿。
MedSci原创 - 输血，镰刀型细胞贫血，脑梗死，脑血流量 - 2017-12-19
Circulation: 镰刀型细胞病患者动脉硬化损伤与慢性血管并发症有关
由此可见，颈-股动脉脉搏波速度和增强指数在镰状细胞病患者内发生很大的改变，这些变化不仅与较低血压和较高心率存在独立相关性，而且也与血红蛋白表型存在相关性。此外，颈-股动脉脉搏波速度和增强指数与几种镰状细胞病临床并发症密切相关，提示它们在患者后续的随访中有重要的评估预后的价值。
MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2016-09-30
J Periodontal Res：镰状细胞性贫血以及镰刀形细胞性状是否可用于用于预测牙周病的发生？
有研究表明，镰状细胞性贫血（SCA）并不是牙周病发生的危险因素。但是，目前对于杂合子状态下的镰刀形细胞性状（SCL）与牙周炎之间是否存在某种关系则尚未清楚。
MedSci原创 - SCA，SCL，牙周炎 - 2015-12-17
Blood：在同种异体HSCT后，至少需要20%供体髓细胞嵌合才可逆转镰刀型细胞贫血。
用于治疗镰刀型细胞贫血（SCD）的新型有效疗法，即将正常球蛋白基因整合至自体造血干细胞（HSCs），正处于临床试验阶段。而治愈SCD所需要的转移球蛋白的比例尚不明确。
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血，供体髓性嵌合，同种异体造血干细胞移植，逆转 - 2017-09-10
Blood：HO-1hi循环单核细胞可降低镰刀细胞病患者发生血管闭塞的风险
镰状细胞病（SCD）患者常发生与小鼠模型的血管损伤和功能障碍相关的血管内溶性，以及疼痛的血管闭塞危险（VOC），包括镰刀型红细胞黏附增多、激活的淋巴细胞聚集在损伤的血管内皮。在正常情况下，循环中的单核细胞可清除血液循环中受损伤的细胞和碎片，表达较高水平的抗炎血红素氧合酶1（HO-1，血红色降解酶)。现研究人员发现表达HO-1的循环单核细胞可保护SCD血管结构不受持续性溶血损伤和血管闭塞。平均SCD
MedSci原创 - Blood：HO-1hi循环单核细胞可降低镰刀细胞病患者发生血管闭塞的风险 - 2018-02-04
Blood：母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm， BPDCN）是一种不常见的血液恶性肿瘤，预后差。
MedSci原创 - 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤，BPDCN，普拉曲沙 - 2019-07-03
Science:发现靶向治疗镰刀状细胞疾病的新型基因调节子
近日，来自波士顿丹娜-法伯儿童癌症及血液障碍研究中心（音译）的研究者通过研究发现了一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子，其可以在红细胞中控制一种名为BCL11A的分子开关，从而调节血红蛋白的产生，该研究或为开发治疗镰刀状细胞疾病（SCD）提供思路，相关研究刊登于国际著名杂志Science上。之前研究者的工作揭示了，当增强子被关闭后，BCL11A会引发红细胞产生胎血
生物谷 - 镰刀状细胞 - 2013-10-14
NEJM：基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症
最近研究者们发现一种新的基因疗法，能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改
生物谷 - 基因疗法，镰刀型红细胞缺血症 - 2017-03-06
镰刀形红细胞贫血患者造血干细胞移植后无事件生存评估(MNA-SF评分)
2020-06-13
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