遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

NEJM：Inotersen治疗<font color="red">遗传性</font><font color="red">运</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

《JAMA》:Eplontersen治疗<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>多发性神经病

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病

与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01

Lancet Neurol：Patisiran治疗<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>长期效果及安全<font color="red">性</font>研究

Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期效果及安全性研究

在为期12个月的长期研究中，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善，且安全性良好

MedSci原创 - Patisiran，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17

Neurology：获得<font color="red">性</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的临床特征

Neurology：获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征

由此可见，由于从DLT到疾病发作的时间范围较广，而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体，所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，临床特征 - 2019-09-12

2020 多中心意大利共识建议：<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的症状前基因检测

2020 多中心意大利共识建议：遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测

遗传性转甲状腺素淀粉样变性是一种迟发性怅然儿童显性遗传病，由细胞外逐渐沉积转甲状腺素淀粉样纤维引起，可导致器官损伤和死亡。本文主要针对遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测提供共识建议。

Orphanet J Rare Dis . 2020 Dec 14;15(1):348. - 甲状腺素 - 2020-12-31

2023 意大利专家组建议：<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>胃肠道症状的识别和管理

2023 意大利专家组建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状的识别和管理

本文主要针对ATTRv胃肠道症状的识别和管理提供专家指导建议。

Dig Liver Dis - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状 - 2023-12-19

2024 专家建议：<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>合并多发性神经病的诊断和治疗

2024 专家建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的诊断和治疗

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、多系统的、进行性的、致命疾病，以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的识别、监测和治疗提供专家建议。

Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05

2023 NICE 技术鉴定指导意见：用于治疗<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>相关<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的 Vutrisiran【TA868】

2023 NICE 技术鉴定指导意见：用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的 Vutrisiran【TA868】

关于 vutrisiran (Amvuttra) 治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的循证建议。

NICE官网 - 遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 - 2023-02-20

Circulation：野生型转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>引起的心衰研究

Circulation：野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心衰研究

由于野生型转甲状腺素淀粉样变性（ATTRwt）引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率的一个被低估的原因。这项研究的目的是检查疾病的特性和在一项大的ATTRwt队列研究的表征结果。在过去的20多年中，121例ATTRwt患者被纳入一个前瞻性观察研究中。招募时患者的中位年龄为75.6岁（范围62.6-87.8）；97％的患者是高加索人。

MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性，心衰 - 2015-12-16