加拿大卫生部批准ORKAMBI（lumacaftor / ivacaftor）治疗儿童囊性纤维化
Vertex制药公司近日宣布，加拿大卫生部已批准其ORKAMBI®（lumacaftor / ivacaftor）用于治疗2至5岁儿童的囊性纤维化（CF）。
MedSci原创 - 儿童囊性纤维化，ORKAMBI，lumacaftor - 2018-12-14
Lancet respir med：lumacaftor与依法卡托联合治疗对6-11岁携带F508del-CFTR纯合突变的肺囊性纤维化患者的疗效如何？
Lumacaftor和依法卡托联合可治疗携带CFTR基因中F508del纯合突变的12岁及以上的肺囊性纤维化患者，其对6-11岁相同情况的患者的疗效如何呢？
MedSci原创 - 肺囊性纤维化，lumacaftor，依法卡托，F508del-CFTR纯合突变 - 2017-06-10
NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福音
England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor
生物谷 - 药物，囊性纤维化 - 2015-05-19
NEJM：联合用药改善囊性纤维化蛋白质不足
研究人员进行了两项随机、双盲、安慰剂对照实验,在两项研究中,患者被随机分配接受lumacaftor治疗(600 mg 1次/d或 400 mg 1次/12 h)，联合ivacaftor(250mg/12
MedSci原创 - 囊性纤维化蛋白质 - 2015-07-29
【盘点】有关囊性纤维化治疗进展一览
Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。在此之前，FDA只批准Orkambi用于12岁或以上患者
MedSci原创 - 囊性纤维化 - 2016-10-20
Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝
Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是第一款针对携带
生物谷 - 囊性纤维变性，Vertex - 2016-03-26
FDA批准Orkambi治疗6-11岁囊性纤维化患儿
Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。 在此之前，FDA只批准Orkambi
MedSci原创 - FDA，Orkamb，囊性纤维化 - 2016-10-20
Orkambi：首个欧盟批准的2-5岁儿童囊性纤维化治疗药物
欧盟委员会批准囊性纤维化（CF）药物Orkambi用于治疗2-5岁的儿童。此次批准使Orkambi成为欧洲第一个治疗CF儿童患者的药物，目前这一类患者人数约为1500。
MedSci原创 - 囊性纤维化，2-5岁儿童，ORKAMBI - 2019-01-26
囊性纤维化药物Orkambi的定价争议在英国继续存在
活动家写信给英国政府要求他们在与囊性纤维化（CF）药物Orkambi（lumacaftor-ivacaftor）制造商的三年谈判结束后转向“B计划”，因为目前的谈判未能确保NHS希望得到的实惠价格。
网络 - 纤维化，ORKAMBI，定价争议 - 2019-02-25
Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果
Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化（CF）的两项III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的阳性结果。结果表明，两项研究均达到了主要终点和所有主要次要终点，肺功能和该疾病的其他指标得到了显着改善。
MedSci原创 - Vertex，囊性纤维化药物，Trikafta - 2019-11-03
FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco用于2-5岁儿童
Vertex制药近日收获利好消息，FDA已批准Kalydeco（ivacaftor）用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）10种突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R，R117H）的2-5岁囊性纤维化（CF）儿童患者。此前，FDA已批准Kalydeco用于携带这些突变的6岁及以上患者群
生物谷 - 靶向药物，儿童，Vertex - 2015-03-20
柳叶刀：2015年度医学大事件回顾
12月19日，《柳叶刀》(The Lancet)杂志网络版对2015年医学领域发生的一些重大事件进行了回顾。小编特地对文中内容进行了编译，详情如下：今年全球在以下方面取得了一些进展，包括：埃博拉病毒感染、家族遗传病、地球健康与人口问题等，并通过了两项新的全球计划。1.埃博拉病毒终结的开始今年，数篇媒体报道强烈谴责了国际机构，尤其是世界卫生组织(WHO)，对非洲西部埃博拉病毒疫情暴发监督不充分、
医学论坛网 - 2015-12-21
一波重磅炸弹药物上市风暴来袭 TOP15名单大放送
目前， 程序性死亡受体1（PD-1）免疫治疗领域的竞赛，已经进入白日化阶段。默克公司的Keytruda(pembrolizumab)于2014年9月5日获得FDA批准，百时美施贵宝公司的Opdivo(Nivolumab)于2014年9月11日获得日本批准，此后，业界的注意力已经被转移至免疫治疗药物领域中，哪只药物将成为最有价值的药物。 出人意料的是，肿瘤药物竟然交出了头把交椅
新康界 - 药物，上市 - 2014-11-11
2014年值得关注的新药及其临床研究结果发布
1. Roche：T-DM1+帕妥珠单抗vs曲妥珠单抗+紫杉醇/多西他赛（MARIANNE试验）MARIANNE试验（NCT01120184）是Roche开展的一项关键III期临床研究，对比T-DM1（商品名Kadcyla）+帕妥珠单抗（Perjeta）与曲妥珠单抗（商品名Herceptin）+紫杉醇/多西他赛两种方案治疗HER阳性乳腺癌的疗效。如果该试验成功，Herceptin将被从标准疗法
MedSci原创 - 新药，临床研究 - 2014-02-05
科学家在治疗囊性纤维化中获得重大突破
在两项药物ivacaftor和lumacaftor联合治疗的3期研究中，其中包括超过1,100名患者（以往研究已经探究iva
不详 - 囊性纤维化 - 2014-07-01
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