Wiskott-Aldrich综合征相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Blood：基因疗法对<font color="red">Wiskott-Aldrich</font><font color="red">综合征</font>重度患者的疗效。

Blood：基因疗法对Wiskott-Aldrich综合征重度患者的疗效。

Wiskott-Aldrich综合征（又称湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征）是一种隐性伴性遗传性疾病，只发生于男性儿童，以血小板减少伴小血小板、湿疹、免疫缺陷、易患自身免疫性疾病和恶性肿瘤为临床特点。

MedSci原创 - Wiskott-Aldrich综合征，基因疗法，免疫抑制，皮肤血管炎 - 2017-07-18

Blood：造血细胞移植治疗<font color="red">Wiskott-Aldrich</font><font color="red">综合征</font>的预后

Blood：造血细胞移植治疗Wiskott-Aldrich综合征的预后

年龄与总存活率(OS)有显著的相关性，HCT时年龄不足5岁的患者的OS更好。供体髓细胞移植<50%与HCT后的血小板恢复不良有关。

MedSci原创 - 血小板减少，造血细胞移植，Wiskott-Aldrich综合征 - 2020-04-19

FDA授予OTL-103再生医学高级治疗（RMAT）认定用于治疗<font color="red">Wiskott-Aldrich</font><font color="red">综合征</font>

FDA授予OTL-103再生医学高级治疗（RMAT）认定用于治疗Wiskott-Aldrich综合征

OTL-103是基于离体自体造血干细胞（HSC）的基因疗法，用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）。

MedSci原创 - Wiskott-Aldrich综合征，OTL-103，再生医学高级治疗（RMAT） - 2019-08-04

Lancet haemat：慢病毒造血干细胞基因编辑疗法用于<font color="red">Wiskott-Aldrich</font><font color="red">综合征</font>患儿的临床疗效和安全性评估

Lancet haemat：慢病毒造血干细胞基因编辑疗法用于Wiskott-Aldrich综合征患儿的临床疗效和安全性评估

Wiskott-Aldrich综合征是一种罕见的危及生命的X染色体连锁的原发性免疫缺陷，其特征是微血小板减少、感染、湿疹、自身免疫和恶性疾病。

MedSci原创 - Wiskott-Aldrich综合征，慢病毒，基因编辑，HSPC - 2019-04-16

胡桃夹<font color="red">综合征</font>（含后胡桃夹<font color="red">综合征</font>）

胡桃夹综合征（含后胡桃夹综合征）

胡桃夹综合征又称左肾静脉压迫综合征特征是左肾静脉(LRV)的外源性压迫——LRV在汇入下腔静脉的行程中穿过腹主动脉和肠系膜上动脉之间的夹角【前】，或穿过腹主动脉和脊柱之间的间隙【后

医学影像服务中心 - 胡桃夹综合征，左肾静脉压迫综合征 - 2023-03-13

Reye<font color="red">综合征</font>——脑病-脂肪肝<font color="red">综合征</font>

Reye综合征——脑病-脂肪肝综合征

Reye综合征是一种线粒体病 ,其发病原因认为与病毒感染有关。其主要原因是细胞发生变性、水肿、坏死。严重脑水肿可引起脑疝造成死亡 ,脑水肿持续时间过长则可造成脑细胞坏死 ,临床上出现后遗症。

新乡医学影像诊断中心 - 脑病，Reye综合征，脂肪肝综合征 - 2022-09-20

Pierson<font color="red">综合征</font>和Alport<font color="red">综合征</font>眼部特征的比较

Pierson综合征和Alport综合征眼部特征的比较

Pierson综合征和Alport综合征的眼部特征可能相似，因为这两种受影响的链都存在于眼睛的相同位置，即视网膜的基底膜、角膜和晶状体囊。

MedSci原创 - Alport综合征，Pierson综合征 - 2024-06-21

2024 WFNS建议：马尾<font color="red">综合征</font>，脊髓圆锥<font color="red">综合征</font>和模拟坐骨神经痛<font color="red">综合征</font>

2024 WFNS建议：马尾综合征，脊髓圆锥综合征和模拟坐骨神经痛综合征

本文主要为上述疾病的定义、诊断和管理提供指导建议。

World Neurosurg X - 马尾综合征 - 2024-03-19

2022 Sanfilippo<font color="red">综合征</font>共识指南：Sanfilippo<font color="red">综合征</font>的临床护理

2022 Sanfilippo综合征共识指南：Sanfilippo综合征的临床护理

Sanfilippo综合征（粘多糖病III型[MPS III]）是一组罕见的、复杂的、进行性的神经退行性溶酶体储存障碍，以儿童痴呆为特征。MPSⅢ指南制定小组发布关于sanfilippo综合征的临床护

Orphanet J Rare Dis . - 罕见病，Sanfilippo综合征 - 2022-11-05

林奇综合征

2019 ASCO结直肠癌继续教育专场，美国南加州大学诺里斯综合癌症中心的Stephen Gruber教授强调，林奇综合征不仅仅只是人们通常认为的遗传性非息肉病性结直肠癌综合征，这种癌症易感综合征的临床表型非常多样化，新的临床表型不断被发现；而且这些新的临床表型对优化遗传学检查、促进患者及家属的风险管理具有重大意义；最后指出二代测序提供的基因改变特征以及肿瘤突变负荷可以作为林奇综合征新的检测标志

肿瘤资讯 - 肿瘤，直肠癌，林奇综合征 - 2019-07-20