BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox，定价为200万至300万美元

BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病基因疗法Valrox（valoctocogene roxaparvovec

MedSci原创 - BioMarin，A型血友病，基因疗法，Valrox，定价200万至300万美元 - 2020-01-18

BioMarin公司血友病基因疗法Ⅲ期临床5年的长期效果观察，数据积极

BioMarin的疗法，称为valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3阶段GENER8-1试验中，20名严重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分

网络 - 血友病，基因治疗 - 2022-01-16

FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期

血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突

MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13

BioMarin的血友病基因疗法III期临床达到终点，但其长期效应引起质疑

BioMarin报告了其针对A型血友病基因疗法的三年数据，该数据用于支持其在欧洲和美国的申请，但其长期治疗价值也引起了质疑。

MedSci原创 - BioMarin，血友病，基因疗法，Ⅲ期临床，长期效应 - 2019-06-02

2020年生物医药领域发展趋势预测

2019年，FDA共批准48款创新药，多款first-in-class疗法争相获批，生物类似药快速发展。2019年，医药行业投资热度持续，两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3，各项技术相继走向成熟，小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年，生物医药行业将会如何发展，以下五点值得关注。

CPhI制药在线 - 生物医药，发展趋势 - 2020-01-16