2018年欧洲基因与细胞疗法协会（ESGCT）：RP-L201及RP-L401基因疗法的临床前数据
RP-L201是一种基于LVV的LAD-I基因疗法，其携带编码Beta-2整合素组分CD18的ITGB2基因。CD18是一种关键蛋白，可促进白细胞粘附，并使其从血管中渗出以抵抗感染。RP-L201的全面安全性和有效性临床前研究显示小鼠模型中的稳定植入和表型校正，RP-L201具有恢复的中性粒细胞迁移的能力。
MedSci原创 - RP-L201，RP-L401，基因疗法 - 2018-10-21
Allogene与Servier宣布FDA批准ALLO-501的IND
Allogene是一家临床阶段生物技术公司，与其开发合作伙伴Servier（一家独立的国际制药公司）合作，率先开发了一种抗CD19的同种异体CAR-T（ALLO-501）癌症治疗药物，Allogene与Servier近日宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已批准ALLO-501的研究性新药申请（IND）用于治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者。
MedSci原创 - Allogene，ALLO-501，同种异体CAR-T，CD19 - 2019-01-29
BPX-501 造成三例脑损伤，临床试验叫停
今天美国生物技术公司 Bellicum 宣布其核心产品、辅助异体干细胞移植细胞疗法、T 细胞疗法 BPX-501 在临床试验中造成三例脑损伤，其所有美国临床试验被叫停，但该产品在欧洲的 BP-004 临床试验没有受到影响迄今 BPX-501 已经用于 240 多人的治疗，虽然此前也有其它异体干细胞移植、rimiducid 类似物发生脑损伤的报道，但因为病人感染、干细胞移植失败历史、免疫抑制等复杂
美中药源 - 细胞疗法，临床试验 - 2018-01-31
GAMES-Pilot研究发现RP-1127新药能用于危重症脑卒中
2012年国际脑卒中会议上公布的有关新药RP–1127(Remedy Pharmaceuticals)治疗卒中的二期临床试验初步结果给许多患者带来了希望。GAMES-Pilot研究的目的是检测药物RP-1127治疗严重卒中的效果。历史数据显示， 卒中患者容易出现严重的脑水肿，如
MedSci原创 - RP-1127，GAMES-Pilot，脑卒中 - 2012-02-17
第79届ADA：Dance 501吸入型胰岛素的II期临床结果喜人
Dance Biopharm近日宣布，其不含防腐剂的Dance 501吸入型胰岛素的II期Samba 04临床试验结果是令人鼓舞的。
网络 - Dance，501吸入型胰岛素，糖尿病，第79届ADA - 2019-06-10
(GAMES-RP)
卒中的临床前模型表明，静脉使用格列本脲可减轻脑水肿、改善生存率。我们对大面积半球梗死患者进行了研究，旨在评估静脉使用格列本脲能否安全的减轻脑水肿、降低去骨瓣减压的需要、改善患者的临床结果。 在这项双盲、随机、安慰剂对照的2期临床试验中，我们纳入了诊断前循环大面积半球梗死10小时内的患者（18-80岁），基线弥散加权MRI图像显示病变体积82–300 cm3。将患者按1:1随机分为安慰剂组或静
MedSci原创 - 格列本脲，梗死，脑水肿 - 2016-09-07
斑秃靶向治疗：口服ATI-501治疗斑秃的II期临床试验达到其主要终点
Aclaris Therapeutics是一家专注于免疫炎症和皮肤病的生物制药公司，近日公布了其ATI-501的II期临床试验结果，ATI-501是一款口服型Janus激酶（JAK）1/3抑制剂，用于患有斑秃在几种毛发生长测量中，相比于安慰剂，用ATI-501治疗的受试者取得了统计学上显著的改善。
MedSci原创 - 斑秃，ATI-501，JAK抑制剂 - 2019-07-31
右美托咪定舌下薄膜BXCL501治疗精神分裂症：III期临床成功
BioXcel Therapeutics宣布其BXCL501治疗精神分裂症和其他双相情感障碍，III期研究SERENITY I和SERENITY II达到了主要和次要终点。
MedSci原创 - 精神分裂症，双相情感障碍，右美托咪定舌下薄膜BXCL501治疗精神分裂症：III期临床成功 - 2020-07-21
Mol Cancer：研究揭示LncRNA RP11-436H11.5促进肾细胞癌增殖和侵袭的机制
本研究中，研究人员报告了一种新型lncRNA，RP11-436H11.5，通过海绵miR-335-5p调节肾细胞癌（RCC）的细胞增殖和侵袭。通过qRT-PCR测定RCC组织中的lncRNA RP11-436H11.5的表达。通过细胞增殖测定和transwell侵袭测定来测量RCC细胞的增殖和侵袭。通过蛋白质印迹
MedSci原创 - 肾细胞癌，lncRNA - 2017-11-03
Rhizen Pharmaceuticals AG宣布，RP7214治疗新冠肺炎患者2期研究进行首例患者给药
临床前研究显示，DHODH抑制剂RP7214很可能是有效的；健康志愿者中的1期研究显示，其很可能是安全的。在此背景下，该药首次用于新冠肺炎轻症患者研究
网络 - 新冠肺炎患者，肿瘤和炎症，临床阶段生物制药公司Rhizen Pharmaceuticals AG - 2021-09-24
Aridis柠檬酸镓吸入剂AR-501治疗囊性纤维化肺部感染，喜获EMA孤儿药物指定
Aridis Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）已为其柠檬酸镓吸入剂AR-501治疗囊性纤维化患者的肺部感染，授予Orphan Drug Designation。今年6月，Aridis还收到美国食品和药物管理局（FDA）针对AR-501的Orphan药物指定。
MedSci原创 - Aridis，柠檬酸镓吸入剂，AR-501，囊性纤维化，肺部感染，EMA，孤儿药物指定 - 2019-07-22
2022 ASCO：RP1+nivo治疗皮肤癌的疗效与安全性——IGNYTE研究的最新结果
RP1是HSV1的一款溶瘤单纯疱疹病毒，共表达人类GM-CSF和GALV-GP R-。
MedSci原创 - 黑色素瘤，皮肤癌，黑色素瘤药物，抗PD-1，RP1 - 2022-05-31
Br J Dermatol：治疗银屑病，生物仿制药的ABP 501与阿达木单抗的疗效、安全性、免疫原性相似
ABP 501是FDA和EMA批准的生物仿制药，与阿达木单抗在结构、功能和药代动力学上高度相似。
MedSci原创 - 银屑病，生物仿制药，阿达木单抗 - 2017-07-30
Ann Rheum Dis：生物仿制药ABP 501与阿达木单抗治疗中重度类风湿关节炎的疗效和安全性比较
ABP 501在治疗中至重度RA时，其临床疗效、安全性和免疫原性类似于阿达木单抗。
MedSci原创 - 类风湿关节炎，ABP501，阿达木单抗 - 2017-06-09
Stem cells：长链非编码RNA RP11-380D23.2通过调控PITX2表达影响肺的末梢-近端模式。
早期的肺发育是一个惊喜策划的过程，包括终末内胚层的形成、终末内胚层的内向化，以及随后的近端和末梢肺前体细胞的分化和成熟。现已有数篇报道详细介绍在肺发育过程中相互作用的基因和蛋白，但尚没有关于长链非编码RNAs（lncRNAz）在肺发生过程中的作用的文章。Poulomi Banerjee等人将人源性诱导的多能干细胞诱导分化成末梢和近端肺前体细胞来模拟活体内肺发育。通过检测肺关键标志物（如FoxA2、
MedSci原创 - 肺发育，RP11-380D23.2，长链非编码RNA - 2017-12-04
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