Acta Biomater：新型水凝胶递送RNA干扰分子可有效治疗骨缺损
RNA干扰（RNAi）可能是促进功能组织生长的一种有效和有价值的工具，因为短干扰RNA（siRNA）和微小RNA（miRNA）可以阻断对组织再生具有负面影响的基因的表达。
MedSci原创 - 水凝胶，RNA干扰分子，骨缺损 - 2018-06-22
小干扰RNA降脂药物药学专家共识
共识介绍了siRNA降脂药物的作用机制，并以已获批的药物英克司兰为例，就其临床证据、药物安全性等进行了阐述，以期为siRNA降脂药物的临床规范应用提供参考。
中国医院药学杂志 - 降脂药，小干扰RNA - 2023-11-07
Nat COmmun：干扰RNA可助RNA药物逃出子宫内膜进入胞质溶胶！
导言：基于RNA的药物在实现其治疗前景方面进展缓慢，因为它们被困在核内体中，并被递送到可降解的溶酶体。但是，如果可以从内体中分解出基于RNA的药物，它们就可以完成其使命，即下调致病基因。小干扰RNA（
转化医学网 - 微小RNA，RNA药物 - 2020-04-22
靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作
急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症（variegate porphyr
药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02
走入临床的RNA分子
在以往RNA的研究中，主要注重其结构和功能的研究，近日，来自美国杜克大学医学中心的学者Sullenger在Science杂志上发文，总结了当前RNA在临床应用中的进展，就RNA的临床运用情况为广大科研和医疗工作者做了详细的介绍根据RNA参不参与蛋白质编码，分为编码RNA（mRNA）和非编码RNA（siRNA、miRNA、RNA适体、gRNA）。不同类型的RNA根据其作用机制不同在临床疾病中的应用
MedSci原创 - 编码RNA，免疫疗法 - 2016-07-11
美药管局批准首款小干扰RNA药物
美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰ＲＮＡ药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。
新华网 - FDA，首款，小干扰RNA药 - 2018-08-13
CLIN CANCER RES：干扰素γ信使RNA特征可以预测患者结局
durvalumab是一种抗PD-L1单克隆抗体。CLIN CANCER RES近期发表了一篇文章， 研究durvalumab的预测性生物学标志。
MedSci原创 - 非小细胞肺癌，尿路上皮癌，信使RNA，干扰素γ - 2018-08-28
Nat Commun：AGO2突变影响RNA干扰和人类神经发育
RNA干扰是基因表达转录后调控的主要机制。microRNA（miRNA）前体被转录，加工成成熟的miRNA，并加载到Argonaute（AGO1-4）蛋白上，形成RNA诱导的沉默复合物RISC。因此，
MedSci原创 - 神经发育，RNA干扰，Ago2，RISC - 2020-11-28
Cell Res:RNA干扰被发现是人类神经早期发育的“保护伞”
我国科研人员的一项最新研究表明，人神经前体细胞可以利用RNA干扰抗病毒免疫抵抗寨卡病毒感染。这一研究首次发现RNA干扰抗病毒免疫机制在人类神经发育过程中的关键作用，相关研究成果近期以封面文章的形式发表在国际知名期刊《细胞研究》上。
新华网 - RNA干扰，人类神经，早期发育 - 2019-04-22
PNAS：促癌的小分子RNA新家族
自上世纪50年代发现转运RNA(tRNAs)以来，它们最为人所知的作用就是帮助了细胞利用信使RNA模板来制造蛋白。然而，近期的一些研究提出了从前没有预料到的一个新观点：tRNAs并不总是最终产物；它们还是一些小分子RNA的源头。现在，科学家们发现了一种只在激素驱动的乳腺癌和前列腺癌中生成的、新的tRNA衍生小分子RNAs，并证实其促进了细胞增殖。相关研究结果发布在6月29日的《美国国家科学院院刊》
生物通 - tRNA，小分子RNA - 2015-06-30
NEJM：RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性
研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标
MedSci原创 - 遗传性转胸腺肽淀粉样变性，RNA，Patisiran - 2018-07-06
10亿美元收购RNA干扰疗法ARO-AAT，治疗遗传性肝病
ARO-AAT作为一种RNA干扰（RNAi）疗法，通过抑制突变型α-1抗胰蛋白酶（致病因子）的表达发挥作用。
MedSci原创 - RNAi疗法，ARO-AAT，α-1抗胰蛋白酶缺乏性肝病（AATLD） - 2020-10-11
NEJM：Lumasiran，一种治疗原发性1型高草尿症的干扰RNA
Lumasiran减少了尿中草酸排泄，这是PH1患者进展性肾衰竭的原因。大多数接受Lumasiran治疗的患者在治疗6个月后草酸水平正常或接近正常。
MedSci原创 - Lumasiran，原发性1型高草尿症，干扰RNA - 2021-04-01
2019年欧洲肝脏研究协会（EASL）年会：RNA干扰药物JNJ-3989的临床数据
Arrowhead制药公司近日公布了第三代皮下注射RNA干扰（RNAi）药物JNJ-3989的I/II期研究（AROHBV1001）的临床数据，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者。
网络 - RNA干扰，JNJ-3989，乙型肝炎 - 2019-04-13
Nature：研究阐明病毒RNA模拟细胞分子机制
在发表于6月8日《自然》（Nature）杂志上的一篇研究论文中，来自科罗拉多大学医学院的研究人员和同事们阐明了：作为“劫持”细胞和生成更多病毒的策略的组成部分，存在于某些病毒中的RNA分子是如何模拟其他分子的形状的由生物化学和分子遗传学副教授Jeffrey S. Kieft 博士和同事们获得的这些研究发现，解答了一个困惑了科学家们数十年的生物化学和分子谜题。
生物通 - 病毒，RNA，分子模拟物 - 2014-06-17
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