美国FDA扩大镰状细胞病药物Oxbryta的适应症

FDA 扩大了 Oxbryta（voxelotor）的适应症，允许其治疗 4 至 12 岁以下儿童的镰状细胞病（SCD）。

MedSci原创 - 血红蛋白，voxelotor - 2021-12-20

欧洲药品管理局（EMA）开始审查GBT的镰状细胞疗法Oxbryta

Oxbryta（voxelotor）旨在治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。

MedSci原创 - EMA，镰状细胞，镰状细胞贫血，Oxbryta - 2021-01-30

2020年生物医药领域发展趋势预测

2019年，FDA共批准48款创新药，多款first-in-class疗法争相获批，生物类似药快速发展。2019年，医药行业投资热度持续，两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3，各项技术相继走向成熟，小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年，生物医药行业将会如何发展，以下五点值得关注。

CPhI制药在线 - 生物医药，发展趋势 - 2020-01-16

2019年15大临床试验失败案例盘点

本年度的15大临床试验失败案例已经出炉，其中包括我们认为失败的临床试验对我们的研究者和等待新药上市的患者产生了重大的影响。

生物制品圈 - 临床试验，药物研发 - 2019-12-17

2019年15大临床试验失败案例剖析

临床试验是获得新药上市许可的最重要步骤，也是新药研制过程中最昂贵的，而且从首次给药试验到上市的整个项目的也可能花费研究者和投资人巨大的时间。 当然，一旦临床试验到达关键的实质性阶段，上市的可能性就会提高。但是每年在投入数百万甚至数十亿美元之后，很多药物最终都失败了。 本年度的15大临床试验失败案例已经出炉，其中包括我们认为失败的临床试验对我们的研究者和等待新药上市的患者产生了重大的影响。

药时空 - 临床试验，失败 - 2019-12-21

FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm

MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24

年度十大“明星”小分子

年度十大“明星”小分子，收藏！

网络 - 贫血，白血病，C5补体抑制剂 - 2023-03-19