Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari，获得欧盟批准治疗肝卟啉症
Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症，这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰（RNAi）药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。
MedSci原创 - Alnylam，第二款RNAi药物，Givlaari，欧盟批准，肝卟啉症 - 2020-03-05
Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物，获得了CHMP的积极评价
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari（givosiran），获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会（CHMP）的积极意见，用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症
MedSci原创 - Alnylam，RNA干扰药物，Givlaari，欧盟，急性肝卟啉症，CHMP，积极评价 - 2020-02-02
2019 FDA：批准42款新药9款生物类似药 3款在路上
截止到2019年11月29日，今年FDA共批准42款新药、9款生物类似药，另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensma、Rozlytrek和Brukinsa。本文总结了2019年FDA批准的42款新药、9款生物类似药，以及12月份面临
CPHI制药在线 - FDA，药品审批，生物类似药 - 2019-12-02
全球第三款RNAi药物出炉，百亿美金市场谁主沉浮？
2020年，全球第三款RNAi药物获批上市，跟前两款一样，又是出自基因药物先锋公司Alnylam。
亿欧 - RNAi药物，百亿美金，谁主沉浮 - 2020-12-05
RNAi巨头Alnylam公司再发力：出击非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
ALN-HSD是与Regeneron合作，针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法，以治疗非酒精性脂肪性肝炎。
MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），RNAi疗法 - 2020-08-04
全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症
20余年历程，RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近，
MedSci - RNAi疗法，原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2020-10-27
2020年生物医药领域发展趋势预测
2019年，FDA共批准48款创新药，多款first-in-class疗法争相获批，生物类似药快速发展。2019年，医药行业投资热度持续，两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3，各项技术相继走向成熟，小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年，生物医药行业将会如何发展，以下五点值得关注。
CPhI制药在线 - 生物医药，发展趋势 - 2020-01-16
FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的RNAi帝国再下一城！
近日，FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症，通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型（又称Ph1）这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果，见：NE
会会药咖 - FDA，RNAi药物，Lumasiran，原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11
FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药
美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm
MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24
柳达：罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路，将为人类健康作出巨大贡献
蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合，发挥各自专业所长，降低罕见病药物研发成本、提高效率。
深究科学 ID: deepscience - 孤儿药，罕见药 - 2023-03-04
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