CRISPR/ Cas9基因编辑疗法最新临床进展
12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据，接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。
医药魔方 - 基因编辑疗法 - 2020-12-07
Molecular Therapy : 关闭EBAG9基因，增强CAR-T效果
通过提取患者自身的T细胞并在体外基因工程改造和扩增后回输到患者体内，这些CAR-T
“生物世界”公众号 - 癌症，CAR-T疗法 - 2022-07-24
H7N9病毒基因突变被发现
新华社香港3月22日电 （记者张雅诗）香港大学22日宣布，该校研究团队发现H7N9禽流感病毒基因突变，引致病毒容易感染人类，导致禽流感疫情持续。这项发现有利于监察禽流感病毒的跨物种传播和药物研发。
健康报 - H7N9 - 2017-03-23
PLoS ONE：发现调控体重的新基因RGS9-2
根据美国PhysOrg网2012年1月4日报道，美国罗德岛大学药学院助理教授Abraham Kovoor一直在研究一种称作RGS9-2的脑蛋白。Abraham Kovoor以前将RGS9-2与这些副作用关联在一起。 在研究这些称作运动障碍(dyskinesia)的副作用时，Kovoor发现RGS9-2在
体重，RGS9-2 - 2012-01-06
Nature：PCSK9基因靶向胆固醇药物促进心脏健康
一种新兴的靶向PCSK9蛋白的胆固醇药物可以成为新一代重磅炸弹。目前，大量的临床试验表明这种方法可以降低心脏病的风险。
MedSci原创 - PCSK9基因，胆固醇药，心脏健康 - 2017-03-22
Nat Biotechnol：光控基因编辑CRISPR/Cas9系统问世
日本的科学家们已经开发出一种光活化的Cas9核酸酶来控制CRISPR诱导的基因编辑，一个“开关”即可激活。这个光激活的Cas9核酸酶可以为研究者在RNA诱导的核酸酶研究上提供更大的空间和时间的控制。这篇研究在线发表在最新的Nature Biotechnology中。来自加州大学的干细胞生物学家Paul Knoepfler评论这项研究时表示：“这是一种非常有效的新系统，通过光精确地控制基因编
不详 - CRISPR - 2015-06-18
Nature子刊：超小型Cas9酶助力精准基因编辑
ToolGen是一家专门从事基因编辑技术研发的韩国生物技术公司，近日公布了空肠弧菌Cas9 (CjCas9)——这一迄今为止最小的Cas9酶同源物——用于在体内基因编辑及其治疗潜力的激动人心的研究成果，该研究显示，将CjCas9的基因和sgRNA序列包装到单个腺相关病毒（AAV）载体中，可用于体内的基因编辑操作。另一方面，在体外实
药明康德 - 酶，基因编辑 - 2017-02-27
CRISPR/CAS9基因编辑技术 定向改造基因成为现实
1月30日，《细胞》杂志网站报道，全球首对靶向基因编辑猴子已在中国出生（Cell：对基因组进行精确编辑猴已经在中国出生），科学家采用的是最新基因编辑技术CRISPR，可以对目标DNA进行插入、删除或重写，类似计算机编辑文字一样让科学家对物种的基因进行编辑，而且成功率一般可提高到30%，甚至50%。美国哈佛大学的George Church说，生物学家最近开发了一些新方法来精确操纵基因，“但CRI
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR - 2014-02-19
mBio：CRISPR/Cas9基因编辑系统编辑疟原虫基因组
虽然许多疟原虫的基因组已经测序，但是它们基因组中大约一半基因的功能，仍不明确。研究基因的功能已经成为许多研究的重点；然而，对疟原虫基因组中的基因进行编辑，仍然是低效的。
生物通 - 基因编辑，疟原虫 - 2014-07-12
Transl Psychiatry：CRISPR/cas9基因编辑技术成功修复癫痫致病突变基因
编码Nav1.1通道α亚基的SCN1A基因发生突变，可导致具有各种临床表型的癫痫，这与通道功能缺失或功能获得的对比效果有关。近期，来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员采用基因编辑乳房所以成功修复人类iPSCs细胞中癫痫有关的基因突变。在这项研究中，研究人员将近年来迅猛发展的基因组编辑技术与iPSC来源的模型结合起来，纠正了癫痫患者iPSC中
MedSci原创 - 基因编辑，癫痫 - 2016-01-10
F1000基因组学和遗传学七大新闻(2011.9.15)
HIV从细胞膜出芽生长，图片来自维基共享资源 1. RNA荧光标记一种用来标记和追踪活细胞中RNA过程的新技术，有望像绿色荧光蛋白(GFP)开启蛋白质研究那样打开RNA生物学研究。这种标记方法由结合到GFP类似荧光素的短RNA序列组成，能够产生很多颜色的荧光。这些RNA-荧光素复合物然后能够融合到细胞中的RNA分子。J.S. Paige et al., “RNA mimics of gree
生物谷 - 基因组学，遗传学 - 2011-12-05
CRISPR/Cas9—基因编辑的魔法剪刀手
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。目前，基因组编辑有三大技术：CRISPR/Cas9、TALEN和ZFN。与传统的TALEN和ZFN技术相比，CRISPR/Cas9系统更便捷、高效，应用也更广泛，目前该技术成功应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。 CRISPR/Cas9（Clus
不详 - 基因治疗 - 2014-08-20
基因编辑工具CRISPR/Cas9：创造新生命
CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑工具（又称为 CRISPR-Cas9 系统），是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也就是一种对付攻击者的基因武器。初识基因编辑工具 1
MedSci原创 - CRISPR，基因编辑 - 2014-03-26
以“基因剪刀”CRISPR / Cas9技术为基础，创新基因疗法问世
使用新的细胞模型，遗传性免疫缺陷慢性肉芽肿病的创新基因治疗方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。来自苏黎世大学和苏黎世儿童医院的一组研究人员使用"基因剪刀"CRISPR / Cas9技术成功地实现了这一目标。目的是在不久的将来使用新的方法治疗严重受影响的患者。由于基因缺陷，受影响患者的吞噬细胞不能杀死摄入的细菌和真菌，引起危及
Medicalxpress - 基因剪刀 - 2017-03-22
Science：基因组水平CRISPR-Cas9基因敲除文库构建成功，可定向敲除18000余个基因
张峰教授自从今年3月份在Science发表文章应用CRISPR/Cas实现基因编辑以来，在一年内基因编辑技术取得重大突破。接下来一步法实现小鼠多基因突变方法发表在今年5月份Cell上。接着夏天张峰教授又实现消除CRISPR-Cas的脱靶效应，实现完美基因编辑的新方法，发表在Nature Biotech上。马上进一步改进双切口技术改进CRISPR-Cas编辑效率，文章又发表在9月份Cell上，而12
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR，Cas9 - 2013-12-29
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