Lancet respir med：lumacaftor与依法卡托联合治疗对6-11岁携带F508del-CFTR纯合突变的肺囊性纤维化患者的疗效如何？
Lumacaftor和依法卡托联合可治疗携带CFTR基因中F508del纯合突变的12岁及以上的肺囊性纤维化患者，其对6-11岁相同情况的患者的疗效如何呢？
MedSci原创 - 肺囊性纤维化，lumacaftor，依法卡托，F508del-CFTR纯合突变 - 2017-06-10
Lancet Respir Med：Tezacaftor-iVacaftor治疗携带CFTR Phe508del突变的囊性纤维化患者的长期预后
Tezacaftor-iVacaftor是一种获批的囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)调节剂，在为期8-24周的3期临床研究中显示有效，安全性和耐受性良好
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR基因，Tezacaftor-iVacaftor，Phe508del突变 - 2021-02-14
ERJ-CFTR参与肺动脉高压的发病机制
2018 年第 6 届 PH 世界研讨会期间提出的新肺动脉高压 (PH) 分类中，PH 的血流动力学定义为平均肺动脉 (PA) 压 > 20 mmHg 和肺血管阻力 (PVR) > 3 Wood.
MedSci原创 - CFTR，肺动脉高压，肺动脉松弛 - 2021-10-11
囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功
CF 由 CFTR 基因突变导致缺失或缺陷型 CFTR 蛋白而引起。
药明康德 - 囊性纤维化，Tezacaftor/ivacaftor - 2017-03-30
FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco用于2-5岁儿童
Vertex制药近日收获利好消息，FDA已批准Kalydeco（ivacaftor）用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）10种突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R此前，FDA已批准Kalydeco用于携带这些突变的6岁及以上患者群
生物谷 - 靶向药物，儿童，Vertex - 2015-03-20
【盘点】NEJM 11月原始研究第四期汇总
【1】Tezacaftor联合Ivacaftor治疗≥12岁囊性纤维化且CFTR Phe508del突变纯合子的患者是安全有效的DOI：10.1056/NEJMoa1709846http://www.nejm.org
MedSci原创 - 2017-11-24
Lancet：3联疗法治疗F508del纯合子囊性纤维化
研究认为，Elexacaftor、Tezacaftor+Ivacaftor对囊性纤维化F508del纯合子突变患者具有较好的治疗效果
MedSci原创 - 囊性纤维化，F508del，呼吸 - 2019-11-04
2022年邵逸夫奖获奖名单公布！两名美国科学家因发现了囊性纤维化机制获生命科学与医学奖
邵逸夫奖为国际性奖项，以表彰在学术及科学研究或应用上获得突破性成果，并对人类生活产生深远影响的科学家。
MedSci原创 - 邵逸夫奖 - 2022-05-27
NEJM：联合用药改善囊性纤维化蛋白质不足
囊性纤维化是由于有缺陷或不足的囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码引起的常见的致寿命缩短的遗传性疾病。
MedSci原创 - 囊性纤维化蛋白质 - 2015-07-29
NEJM：VX-659-tezacaftor-ivacaftor三连疗法用于CFTR蛋白突变的囊性纤维化
研究认为，VX-659-tezacaftor-ivacaftor三连疗法可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变型囊性纤维化患者呼吸功能
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR蛋白，VX-659 - 2018-10-25
NEJM：VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor用于治疗Phe508del突变型囊性纤维化
研究认为，VX-445-tezacaftor-ivacaftor三连疗法可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变型囊性纤维化患者呼吸功能
MedSci原创 - Phe508del，囊性纤维化，VX445 - 2018-10-25
NEJM：Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor治疗PHE508DEL型囊性纤维化
研究认为，Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor对PHE508DEL-最小功能基因型囊性纤维化患者具有较好的治疗效果
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR，呼吸 - 2019-11-01
Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病，F508del突变是导致CF的最常见病因，约占整个患病人数的45%。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是第一款针对携带
生物谷 - 囊性纤维变性，Vertex - 2016-03-26
欧洲委员会批准SYMKEVI联合KALYDECO治疗6-11岁囊性纤维化患儿
欧盟委员会已批准SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）联合KALYDECO（ivacaftor）的适应症扩展，以包括治疗6-11岁囊性纤维化患儿。
MedSci原创 - 囊性纤维化，F508del，SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor），KALYDECO（ivacaftor） - 2020-11-28
【盘点】NEJM 10月第四期原始研究汇总
【1】VX-659–Tezacaftor–Ivacaftor三联疗法用于携带1或2个Phe508del等位基因的囊性纤维化患者DOI: 10.1056/NEJMoa1807119近日，来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白（CFTR）校正剂VX-659与tezacaftor和ivacaftor联用的三联疗法（VX-659-tezacaftor-ivacaftor），用于
MedSci原创 - 2018-10-26
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