由于定价过高，英国NICE拒绝了BioMarin的Batten疾病治疗药物
II型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2），也称为Batten病是由于三肽基肽酶1缺乏引起的蛋白质和脂质在神经元和其他细胞中的异常储存。儿童2岁开始出现癫痫发作、言语下降、活动能力丧失、不自主的肌肉痉挛、进行性痴呆和视力损害等。
MedSci原创 - Battten疾病，NICE，成本效益 - 2019-02-22
BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药物
BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家医疗产品管理局（NMPA）批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也称为Morquio
MedSci原创 - BioMarin，Vimizim，NMPA，Morquio，A综合症 - 2019-06-04
BioMarin公司血友病基因疗法Ⅲ期临床5年的长期效果观察，数据积极
BioMarin的疗法，称为valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3阶段GENER8-1试验中，20名严重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分
网络 - 血友病，基因治疗 - 2022-01-16
BioMarin的血友病基因疗法III期临床达到终点，但其长期效应引起质疑
BioMarin报告了其针对A型血友病基因疗法的三年数据，该数据用于支持其在欧洲和美国的申请，但其长期治疗价值也引起了质疑。
MedSci原创 - BioMarin，血友病，基因疗法，Ⅲ期临床，长期效应 - 2019-06-02
NEJM：BioMarin的血友病AAV疗法3期临床试验结果发布，效果良好且持续
血友病患者由于极易出血且极难凝血，因此通常被长期限制活动，不能正常上学、外出游玩等，甚至于部分血友病重症患者需长期卧床，生活质量极其糟糕。
“生物世界”公众号 - 血友病，BioMarin - 2022-03-19
BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox，定价为200万至300万美元
BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病基因疗法Valrox（valoctocogene roxaparvovec
MedSci原创 - BioMarin，A型血友病，基因疗法，Valrox，定价200万至300万美元 - 2020-01-18
BioMarin计划今年向美国和欧洲提交C型钠尿肽vosoritide的营销申请，用于治疗软骨发育不全症的儿童
如果获得批准，vosoritide将成为美国和欧洲首个治疗软骨发育不全症的药物。
MedSci原创 - FDA营销申请，软骨发育不全症，C型钠尿肽vosoritide - 2020-04-07
血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定
今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。
药明康德 - 血友病，基因疗法，进步 - 2017-10-27
WFH 2020：四年数据显示，A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec可持续减少出血
长达四年的数据显示，输注实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec后，严重A型血友病患者的出血率显著降低。
MedSci原创 - 基因疗法，A型血友病，Valoctocogene Roxaparvovec - 2020-06-18
欧洲潜在的首个治疗软骨发育不全的药物vosoritide：正式提交营销申请
vosoritide是一种每日一次的C型利尿钠肽（CNP）注射剂，用于治疗软骨发育不良的儿童。
MedSci原创 - 软骨发育不全症，C型钠尿肽vosoritide - 2020-07-24
FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期
血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突
MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
FDA暂停了苯丙酮尿症（PKU）基因疗法BMN 307的I/II期临床试验
在临床前试验中观察到致癌性（肝肿瘤）后，FDA 停止了在 PKU 成人中研究其 AAV5-苯丙氨酸羟化酶 (PAH) 基因治疗候选药物 BMN 307 的 I/II 期 PHEARLESS 试验。
MedSci原创 - 苯丙酮尿症，基因疗法BMN 307 - 2022-02-19
2020年生物医药领域发展趋势预测
2019年，FDA共批准48款创新药，多款first-in-class疗法争相获批，生物类似药快速发展。2019年，医药行业投资热度持续，两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3，各项技术相继走向成熟，小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年，生物医药行业将会如何发展，以下五点值得关注。
CPhI制药在线 - 生物医药，发展趋势 - 2020-01-16
欧盟批准Palynziq用于治疗苯丙酮尿症成年患者
欧盟委员会已批准BioMarin的Palynziq（聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂解酶pegvaliase注射剂）用于治疗16岁以上的苯丙酮尿症（PKU）患者。
MedSci原创 - Palynziq，苯丙酮尿症，苯丙氨酸 - 2019-05-11
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