Astellas斥资30亿美元收购Audentes，将基因治疗作为核心重点

Astellas以30亿美元的价格收购了Audentes Therapeutics，从而进军基因疗法，为其罕见疾病管线增加了晚期候选药物。

MedSci原创 - Astellas，30亿美元收购，Audentes，基因治疗 - 2019-12-06

基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

上个月，一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上。8例X-连锁严重联合免疫缺陷病（X-SCID，一种罕见、致命遗传性疾病）患者在接受基因疗法治疗后，免疫系统功能得到显着改善，且正常生长了2年。5月2日，据Science杂志报道，基因治疗领域再获突破。一种名为AT132的基因疗法对9名出生时患有肌小管肌病(myotubular myopathy， MTM)的男孩产生了惊人的疗效。一名患有X-连

医药魔方Pro - 基因疗法 - 2019-05-06

2020年生物医药领域发展趋势预测

2019年，FDA共批准48款创新药，多款first-in-class疗法争相获批，生物类似药快速发展。2019年，医药行业投资热度持续，两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3，各项技术相继走向成熟，小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年，生物医药行业将会如何发展，以下五点值得关注。

CPhI制药在线 - 生物医药，发展趋势 - 2020-01-16

基因疗法能破解“天价药”困境吗？

随着资金涌入相关研发领域，制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法？罕见病药物开发此前一直面临商业困境，因为这个市场对应的人数极少，而研发费用极其高昂。尽管全世界只有为数不多的基因疗法获得批准，但自2012年以来，在研基因疗法的数量已经翻了一番。随着资金涌入相关研发领域，制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法？研发者需要更多创造性思考。离开米兰的桑拉斐尔医院（San Raffaele

经济学人 - 基因疗法 - 2017-02-14

基因疗法或成罕见病儿童治疗希望

当她的儿子Josh患上一种罕见的遗传性肌肉消耗性疾病，X相关肌管肌病（X-linked myotubular myopathy），艾莉森（Alison Frase）记得，自己四处寻找治愈良药。

健点子ihealth - 基因疗法，罕见病，儿童 - 2017-03-22

安斯泰来在美建1亿美元工厂，投资基因疗法

安斯泰来公司在其管道中拥有治疗先天性肌病的候选基因疗法，这是一种在婴儿期表现出来的肌肉疾病。

MedSci原创 - 基因疗法，细胞疗法 - 2021-08-03

基因疗法独领风骚，引无数巨头竞折腰！跨国药企积极布局为哪般？

“大药厂”多年来一直致力于生产琳琅满目的创新型药物。对于他们而言，基因疗法可能是诞生下一个“奇迹”的地方。基因疗法，顾名思义，就是用正常基因取代有缺陷基因的一种治疗方式，目前已经成为数百种遗传性疾病的潜在治疗方法，比如血友病和肌肉萎缩症等。

医药魔方 - 基因疗法，药物 - 2019-03-27