Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR
Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布,该公司开发的Onpattro(patisiran)的获得欧盟的上市许可,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的1或2期多发性神经病变的成年患者
MedSci原创 - RNAi,hATTR,欧盟 - 2018-08-30
FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布,FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗A型血友病患者。目前,Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向抗凝血酶(AT),用于治疗血友病:包括A型血友病、B型血友病、伴有抑
生物谷 - 新药,FDA - 2013-08-21
RNAi治疗COVID-19:Alnylam与Vir Biotechnology联手开发
Alnylam Pharmaceuticals和Vir Biotechnology近日宣布,将扩大现有合作范围,以开发针对SARS-CoV-2病毒的RNAi治疗剂。
MedSci原创 - Covid-19,RNAi治疗,Alnylam - 2020-03-05
RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止
著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。此次,总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示,其数据分析委员会(DMC)告知管理层,认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临
生物谷 - Alnylam新疗法,RNAi疗法 - 2016-10-10
Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗肝卟啉症
Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。
MedSci原创 - Alnylam,第二款RNAi药物,Givlaari,欧盟批准,肝卟啉症 - 2020-03-05
英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性
英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)在2018年12月发布 "否"之后,重新建议使用Alnylam的Onpattro(patisiran)治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病(hATTR淀粉样变性
MedSci原创 - Alnylam,基因干扰药物,Onpattro,hATTR淀粉样变性 - 2019-07-10
RNAi巨头Alnylam公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)
ALN-HSD是与Regeneron合作,针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法,以治疗非酒精性脂肪性肝炎。
MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎(NASH),RNAi疗法 - 2020-08-04
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气
MedSci原创 - FDA批准,Alnylam,RNAi疗法,givosiran,遗传性罕见病,急性肝卟啉症 - 2019-11-23
Alnylam/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703,用于抵抗新冠病毒COVID-19
RNAi疗法VIR-2703实现50%抑制(EC50)的有效浓度小于100 pM,而EC95有效浓度小于1 nM。
MedSci原创 - 新冠病毒COVID-19,RNAi疗法VIR-2703 - 2020-05-06
Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定,治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA,从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白(TTR)的产生。
MedSci原创 - hATTR淀粉样变性,FDA快速通道指定,RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15
FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型,Alnylam的RNAi帝国再下一城!
近日,FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症,通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型(又称Ph1)这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果,见:NE
会会药咖 - FDA,RNAi药物,Lumasiran,原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11
FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 优先审查,1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03
Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物,获得了CHMP的积极评价
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari(givosiran),获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会(CHMP)的积极意见,用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症监管机构表示,如果Alnylam的申请得到批准,该靶向氨基乙酰丙酸合酶1的RNAi药物将成为欧盟中针对AHP的首个治疗药物。
MedSci原创 - Alnylam,RNA干扰药物,Givlaari,欧盟,急性肝卟啉症,CHMP,积极评价 - 2020-02-02
ERA-EDTA 2020:RNAi疗法公司Alnylam再发力!Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功
Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点,相对于安慰剂而言,草酸尿的平均减少量为53.5%
MedSci原创 - RNAi疗法,1型原发性高草酸尿症(PH1),Lumasiran - 2020-06-08
Alnylam RNAi 胆固醇药物一期实验结果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。
生物谷 - 新药,FDA - 2013-10-12
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