罕见病药物开发巨头Alexion的发展路径及启发
5月22日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《关于公布第一批罕见病目录的通知》。6月5日，国家卫生健康委员会公布了《关于印发罕见病目录制订工作程序的通知》，为罕用药目录的申请提供了具体途径。 一时间，罕用药，万众瞩目…… 针对本次国家版罕见病目录的发布，CHPO总协调人、中日医院运动障碍与神经遗传病研究中心负责人
科睿唯安生命科学与制药 - 罕用药，Alexion - 2018-07-14
Alexion收购Wilson Therapeutics公司获得威尔逊病的治疗药物
美国生物制药Alexion于今天宣布，以约8.55亿美元现金收购Wilson Therapeutics公司的所有流通股，并获得治疗威尔逊（Wilson）病的后期药物WTX101。
MedSci原创 - 威尔逊病，铜结合剂，孤儿药 - 2018-04-11
阿斯利康发力罕见病，以390亿美元收购Alexion获欧盟许可
7月6日，阿斯利康（AZ）宣布拟收购美国亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）已获欧盟委员会许可，这标志着向完成收购迈出了重要的一步。完成此次收购后，阿斯利康将创立“
MedSci原创 - 阿斯利康，收购，药企收购，美国亚力兄制药 - 2021-07-06
Alexion的Ultomiris达到了非典型溶血性尿毒症综合征晚期研究的主要目标
Alexion制药公司周一（2019年1月28号）报道，Ultomiris（ravulizumab-cwvz，长效C5补体抑制剂）治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）初治患者的III期临床研究（ULTOMIRIS
MedSci原创 - 非典型溶血性尿毒症综合征，Ultomiris，长效C5补体抑制剂 - 2019-01-29
2020年生物医药领域发展趋势预测
2019年，FDA共批准48款创新药，多款first-in-class疗法争相获批，生物类似药快速发展。2019年，医药行业投资热度持续，两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3，各项技术相继走向成熟，小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年，生物医药行业将会如何发展，以下五点值得关注。
CPhI制药在线 - 生物医药，发展趋势 - 2020-01-16
FDA将优先审查C5补体单抗Eculizumab用于治疗视神经脊髓炎NMOSD患者
Alexion Pharmaceuticals公司今天宣布，FDA接受优先审查sBLA（ eculizumab），该公司的第一个C5补体抑制剂，用于治疗具有抗水通道蛋白-4（AQP4）自身抗体的神经脊髓炎视神经疾病
MedSci原创 - C5补体，神经脊髓炎，优先审查 - 2019-02-24
C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab-cwvz）治疗重症COVID-19患者的临床试验：即将开展
Alexion制药公司近日表示，它计划启动Ultomiris（ravulizumab-cwvz）治疗COVID-19急性呼吸窘迫综合征患者的III期研究。
MedSci原创 - Covid-19，COVID-19肺炎 - 2020-04-21
阿斯利康中国成立罕见病业务部，未来还可能承接消化、呼吸产品线
近日阿斯利康中国成立了一家名为“无锡玑钼医药有限公司”的新公司，未来可能会承接相关消化和呼吸业务；同时，阿斯利康中国罕见病业务部正式成立，原阿斯利康司美替尼团队和亚力兄中国团队
网络 - 阿斯利康 - 2021-09-12
ULTOMIRIS（ravulizumab）治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）：CHMP给予积极评价
Alexion制药公司近日宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）采取了积极的态度，建议在欧盟批准ULTOMIRIS（ravulizumab）的市场销售许可。
MedSci原创 - 非典型溶血性尿毒症综合征，ravulizumab - 2020-05-03
每周一次皮下注射C5补体抑制剂ULTOMIRIS，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿达到了III期临床终点
“皮下注射ULTOMIRIS与静脉注射相比，可提供相同的迅速、完全和持续的补体抑制作用，为愿意自行服用药物的患者提供了新的治疗选择。”
MedSci原创 - 皮下注射，阵发性睡眠性血红蛋白尿，C5补体抑制剂ULTOMIRIS - 2020-06-25
Ondexxya快速逆转阿哌沙班或利伐沙班的抗凝作用！
英国NHS成本监管机构已为Alexion的Ondexxya（andexanet alfa）提供了资金支持，以逆转直接因子Xa（FXa）抑制剂apixaban（阿哌沙班）或rivaroxaban（利伐沙
MedSci原创 - 阿哌沙班，利伐沙班，Ondexxya - 2021-04-06
EHA 2020：III期头对头研究证实C3补体抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性夜间血红蛋白尿疗效显著
C3补体抑制剂pegcetacoplan“证明了对抑制C5治疗PNH实现了实质性的改善”
MedSci原创 - 阵发性夜间血红蛋白尿，C3补体抑制剂pegcetacoplan - 2020-06-13
罗氏2款新药在中国获批临床：CD3/CD20双抗、C5单抗
9月9日，罗氏2款新药在中国获批临床，分别为CD3/CD20双抗RO7082859（弥漫性大B细胞淋巴瘤）和C5单抗RO7112689（阵发性睡眠性血红蛋白尿患者）。
医药魔方 - 临床，单抗，罗氏 - 2020-09-10
Alexion这两款在研罕见病药物将是未来明星品种
近日，欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物（ultra-orphan drugs）Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式没有哪家公司会像Alexion公司那样，基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功，虽然许多其他制药公司也在试图复制Alexion公司的模式
MedSci原创 - 罕见，药物 - 2015-11-19
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