Abeona Therapeutics的ABO-102基因疗法治疗罕见病，获得欧洲药品管理局的PRIME指定

Abeona Therapeutics宣布，欧洲药物管理局（EMA）已授予其ABO-102药物的PRIME称号，ABO-102是以腺相关病毒9（AAV9）为载体的基因疗法，开发用于治疗A型Sanfilippo

MedSci原创 - Abeona，therapeutics，ABO-102，基因疗法，罕见病，欧洲药品管理局，PRIME指定 - 2019-12-21

Sanfilippo综合征A型的基因疗法：基因疗法ABO-102的I/II期临床试验取得阶段性成果

Abeona Therapeutics是一家基因和细胞治疗领域的领导者，今天宣布其正在进行的I/II期临床试验已经取得阳性数据，该试验评估了腺相关病毒9（AAV9）基因疗法ABO-102治疗Sanfilippo

MedSci原创 - ABO-102，Sanfilippo综合征A型，AAV9 - 2019-07-26

FDA批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请

Abeona是一家专注于基因和细胞疗法的生物医药公司，近日宣布已开始进行1/2期临床试验，以评估其新型基因疗法ABO-202治疗CLN1疾病的有效性。

网络 - ABO-202基因疗法，FDA，IND - 2019-05-22

黏多糖贮积症（Mucopolysaccharidsis，MPS）基因治疗计划取得积极中期数据

基因和细胞治疗领域的领导者Abeona Therapeutics近日宣布，两个正在进行的I / II期临床试验（Transpher A研究和B研究）的积极中期数据将在第16届WORLDSymposium

MedSci原创 - 黏多糖贮积症，MPS，ABO-102，ABO-101 - 2020-02-13

4大疾病领域基因疗法管线大盘点

自转基因技术于上世纪70年代问世以来，基因疗法就被视为解决许多疾病，尤其是遗传病的终极疗法。过去二三十年来基因工程领域取得了突飞猛进的发展，但是，将基因疗法应用到人身上的过程却并非一帆风顺。基因疗法的长期有效性和长期安全性是这一领域的主要瓶颈。 2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年，美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起

药明康德 - 疾病，基因，盘点，肝脏，血友病，眼，神经系统，血液 - 2017-08-08