《新英格兰杂志》：AAV9.LAMP2B基因治疗在Danon病中的I期研究
此项I期研究提供了关于RP-A501输注的安全性、心脏LAMP2表达及临床改善的证据，随访时间为24至54个月。
MedSci原创 - Danon病，AAV9.LAMP2B基因治疗 - 2024-11-22
《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04
Lancet：AAV2基因治疗RPE65突变引起失明安全且疗效持久
在一项剂量递增的阶段1的研究中，对于由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良个体，含有RPE65基因（AAV2-hRPE65v2）的重组腺相关病毒（AAV）载体进行单侧视网膜下注射已经显示出安全性和有效性这一发现，并且伴随疾病的双向性和治疗中的预期用途，促使研究人员来确定参加阶段1研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2管理对侧眼睛的安全性。原始出处：Jean Bennett,Jennife
MedSci原创 - AAV2，RPE65突变 - 2016-07-01
Cardiovasc Res ：使用磷酸二酯酶 2A 和 4B 进行基因治疗可通过改善亚细胞 cAMP 区室来改善心力衰竭和心律失常
PDE2A和PDE4B基因治疗通过恢复细胞微区的cAMP分区，有效预防压力过载引起的心力衰竭及相关的心脏改变和心律失常。
MedSci原创 - 心律失常，心力衰竭 - 2024-05-23
罕见病例｜以反复肝功能异常为表现的Danon病1例
因对Danon病的认识不足，临床上将Danon病与代谢相关脂肪性肝病相混淆，从而造成误诊漏诊。现将收治的1例Danon病例报道如下。
临床肝胆病杂志 - Danon病，复肝功能异常 - 2024-03-29
NEJM：基因疗法有望打破这种病“无药可治”局面
Danon病由LAMP2突变引起，极为罕见，目前主要靠心脏移植治疗但无法治愈。AHA年会公布RP-A501基因疗法1期试验结果，显示其可改善男性患者心脏指标，安全可控，2期研究正在开展。
医学新视点 - 基因疗法，Danon病，RP-A501 - 2024-11-21
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
Nat Rev Drug Discov：AAV基因治疗神经系统疾病的进展与挑战
8月10日，Nature Reviews上发表了一篇关于AAV基因治疗神经系统疾病的进展与展望，通讯作者是Voyager Therapeutics的首席科学官Dinah WY Sah。文中探讨了未来设计和开发治疗性AAV载体的关键考虑因素和挑战，并且列举了最近的临床进展。
医麦客 - AAV，基因治疗，神经系统 - 2018-08-17
GIE：国内首个食管癌临床性筛查精准风险预测模型建立
《胃肠内镜学》1 月 5 日在线发表了北京大学肿瘤医院教授柯杨团队研究报告，基于多中心真实世界研究设计，在北方高发区和南方非高发区 1 万余例临床内镜门诊就诊者中，构建并验证了首个适用于我国 “食管癌临床机会性筛查” 的精准风险预测模型。
中国科学报 - 食管癌 - 2020-01-10
或引发癌症 基因疗法 “悠着点儿”
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类 DNA 编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。但一项针对 10 年前用 AAV 治疗的血友病犬的研究表明，该载体很容易将其有效载荷插入宿主 DNA 中控制细胞生长
中国科学报 - 基因疗法 - 2020-01-10
基因治疗的国内外研究进展
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。
新叶社 - 基因治疗，国内外研究进展 - 2017-12-04
Nature BE：王峻教授团队发现能突破血脑屏障的腺相关病毒，为脑部疾病的基因治疗带来曙光
利用AAV CPP.16作为载体的基因药物具有持久、有效的抗肿瘤作用。
湖北省人民医院 - 腺相关病毒 - 2022-10-29
Lancet：舒易来教授发表全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验结果
先天性耳聋患者全球高达2600万，我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。然而，目前临床上尚无任何治疗药物。
MedSci原创 - 基因治疗，先天性耳聋，遗传性耳聋，舒易来 - 2024-01-27
Scientific Reports：科学家开发更安全的基因疗法
最近，华盛顿州立大学的研究人员开发出一种方法，来减少癌症细胞的发展——基因治疗中这种罕见但却危险的副产品。研究成果发表在Nature子刊《Scientific Reports》。基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源
生物通 - 科学家，基因疗法 - 2016-11-09
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