SCI TRANSL MED：改良的CRISPR技术应用于镰刀状红细胞贫血的治疗
背景：镰刀形红细胞贫血是一种由于血红蛋白基因突变引起的疾病，能够造成红细胞的畸变，从而导致包括血管闭塞，剧痛，已经进行性器官损伤等严重症状。为了修复导致疾病的这一突变，Corn教授的团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术修改镰刀状红细胞贫血病人的造血干细胞，移植到小鼠后在小鼠体内产生了正常的血红蛋白。
生物360 - 改良CRISPR技术，镰刀状红细胞贫血 - 2016-10-31
Circulation: 镰刀型细胞病患者动脉硬化损伤与慢性血管并发症有关
由此可见，颈-股动脉脉搏波速度和增强指数在镰状细胞病患者内发生很大的改变，这些变化不仅与较低血压和较高心率存在独立相关性，而且也与血红蛋白表型存在相关性。此外，颈-股动脉脉搏波速度和增强指数与几种镰状细胞病临床并发症密切相关，提示它们在患者后续的随访中有重要的评估预后的价值。
MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2016-09-30
BLood：二甲双胍可治疗镰刀型细胞病！
中心点：人类原代红系祖细胞的功能研究提示FOXO3可调控γ-球蛋白合成。用二甲双胍处理人类原代红系祖细胞可部分以FOXO3依赖性方式增加其胎儿血红蛋白的合成。摘要：诱导红细胞合成胎儿血红蛋白（HbF，α2γ2）可通过减少镰刀型血红蛋白（HbS，α2βs2）的浓度抑制其聚合，从而改善镰刀型细胞病（SCD）的病理生理。
MedSci原创 - 二甲双胍，镰刀型细胞病，羟基脲，胎儿血红蛋白 - 2018-06-10
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这些干细胞可以正常移植到小鼠体内并蓬勃发育。
生物探索 - 镰刀形细胞贫血，CRISPR - 2016-11-09
FDA批准了20年来首个镰刀型细胞贫血病新药
美国食品与药物管理局（FDA）已经批准了Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences， Inc.）的医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell这是近20年来首个问世的治疗镰刀型细胞贫血病的新药。虽然该药的作用机制不明确，但是其确实对红细胞具有抗氧化作用。在230名患者的III期临床药物试验表明，
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血病新药 - 2017-08-01
Blood：输血竟然可以降低镰刀型细胞贫血患儿脑梗死的风险！
摘要：输血是预防小儿镰刀型细胞贫血（SCA）发生中风的主要措施，但其涉及的生理机制尚不完全清楚。SCA患者，大脑血流（CBF）和氧摄取量（OEF）均升高，可能是动脉血氧含量（CaO2）减少的代偿。
MedSci原创 - 输血，镰刀型细胞贫血，脑梗死，脑血流量 - 2017-12-19
病例报告｜成人遗传性球型红细胞增多症诱发重度高胆红素血症1例
现报道1例成功救治遗传性球型红细胞增多症合并胆道结石诱发重度高胆红素血症的患者。
临床肝胆病杂志 - 高胆红素血症，遗传性球型红细胞增多症 - 2023-09-11
高原红细胞增多症中医临床诊疗指南
我国高原面积广阔,占全国面积的26.04%,主要位于西部地区,有大量人群居住,随着新一轮西部大开发的推进,高原移居人群不断增多。
中国高原医学与生物学杂志 - 红细胞增多症，红系|输血 - 2022-01-15
Blood：在同种异体HSCT后，至少需要20%供体髓细胞嵌合才可逆转镰刀型细胞贫血。
用于治疗镰刀型细胞贫血（SCD）的新型有效疗法，即将正常球蛋白基因整合至自体造血干细胞（HSCs），正处于临床试验阶段。而治愈SCD所需要的转移球蛋白的比例尚不明确。
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血，供体髓性嵌合，同种异体造血干细胞移植，逆转 - 2017-09-10
高原红细胞增多症藏族医诊疗专家共识
该共识以临床问题为导向，辨病与辨证相结合，突出藏医的特色和优势，以期促进高原红细胞增多症藏医诊疗和研究的规范化，提高防治水平。
中国中药杂志 - 高原红细胞增多症 - 2024-05-08
NEJM：Ruxolitinib用于真性红细胞增多症的治疗
背景： Ruxolitinib，Janus激酶（JAK）1和2的抑制剂，已被证明针对于真性红细胞增多症患者的II期临床研究中具有临床作用。我们进行了3期开放标签的临床研究，评估真性红细胞增多症有反应不足或不能接受来自羟基脲的副作用患者采用ruxolitinib治疗与标准治疗的疗效和安全性。
MedSci原创 - ruxolitinib，真性红细胞 - 2015-02-20
好文推荐 | 舞蹈症-棘红细胞增多症临床特征及诊治
本文通过总结相关文献，针对ChAc的病因及发病机制、临床表现、诊断标准、治疗、疾病管理及预后进行阐述。
中风与神经疾病杂志 - 神经棘红细胞增多症，舞蹈症-棘红细胞增多症 - 2023-10-27
NEJM：基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症
最近研究者们发现一种新的基因疗法，能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改
生物谷 - 基因疗法，镰刀型红细胞缺血症 - 2017-03-06
镰刀形红细胞贫血患者造血干细胞移植后无事件生存评估(MNA-SF评分)
2020-06-13
2018 奥地利建议：真性红细胞增多症的管理
真性红细胞增多症（PV）是一种造血干细胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病。PV患者主要治疗目标是预防静脉血栓栓塞事件，预防疾病转化。
Wien Klin Wochenschr. 2018 Jul 19. - 真性红细胞增多症 - 2018-07-23
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