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RNA<font color="red">靶向</font><font color="red">基因</font>激活<font color="red">疗法</font>

RNA靶向基因激活疗法

RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。

小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08

肺癌<font color="red">靶向</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>的临床试验研究

肺癌靶向基因疗法的临床试验研究

辛辛那提大学（UC）医学院的研究人员正在招募患者进行临床试验，研究已经进行手术的早期肺癌患者的靶向基因疗法。

MedSci原创 - 肺癌，靶向基因疗法，临床试验 - 2017-03-23

Nature：<font color="red">靶向</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>使人类肿瘤大幅缩小

Nature：靶向基因疗法使人类肿瘤大幅缩小

日本科学家的最新研究发现，某种亚型精神分裂症的发病与脑内硫化氢的过量产生有关，负责催化产生硫化氢的一种关键蛋白酶是 “罪魁祸首”。研究表明，人头发发囊中这种酶的水平可以作为检测该精神分裂症的一种生物标记物。最新研究有助于科学家理解精神分裂症的病因，为开发治疗精神分裂症新药提供了新思路。

科技日报 - 基因疗法 - 2019-11-06

Freeline的<font color="red">肝</font><font color="red">靶向</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>FLT190治<font color="red">疗法</font>布里病，获得了欧洲委员会授予的孤儿药称号

Freeline的肝靶向基因疗法FLT190治疗法布里病，获得了欧洲委员会授予的孤儿药称号

生物技术公司Freeline宣布，基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见，欧洲委员会（EC）已为其基因疗法FLT190授予了孤儿药称号，用于治疗法布里病。

MedSci原创 - 法布里病，腺相关病毒，肝靶向基因疗法 - 2020-03-12

Nat Nanotech：<font color="red">靶向</font><font color="red">肝</font>外组织，器官特异性LNP开启mRNA<font color="red">疗法</font>新时代

Nat Nanotech：靶向肝外组织，器官特异性LNP开启mRNA疗法新时代

脂质纳米颗粒（LNP）可用于携带和递送治疗性核酸，如mRNA、siRNA，以及用于基因编辑的CRISPR组分。近几年，LNP递送的mRNA新冠疫苗大获成功。

生物世界 - mRNA疗法，靶向肝外组织，器官特异性LNP，脂质纳米颗粒 - 2023-01-03

首个“<font color="red">靶向</font>突变”的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获批上市！

首个“靶向突变”的基因疗法获批上市！

2017年，基因疗法领域喜讯连连！12月19日，FDA官网最新宣布，批准基因疗法LUXTURNA上市，用于治疗一种遗传性视网膜病变（IRD）。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法，有着重要意义。

生物探索 - 靶向突变，基因疗法 - 2017-12-20

Cell：新型AAV变体，高效<font color="red">靶向</font>T细胞，加速<font color="red">基因</font>工程T细胞<font color="red">疗法</font>开发

Cell：新型AAV变体，高效靶向T细胞，加速基因工程T细胞疗法开发

该研究在AAV6的基础上进化出了一种能够高效转导小鼠T细胞的AAV变体Ark313，并通过CRISPR全基因组筛选确定了QA2是Ark313高效转导的重要因素。

生物世界 - T细胞疗法，AAV - 2023-01-16

肺癌新<font color="red">疗法</font>——EGFR<font color="red">靶向</font>降解

肺癌新疗法——EGFR靶向降解

表皮生长因子受体(Epidermal growth factor receptor,EGFR)是控制上皮细胞生长和存活的关键因子，其高表达或异常激活与包括非小细胞肺癌(NSCLC)在内的多种癌症的肿瘤

医药魔方 - 肺癌 - 2020-08-22

神经母细胞瘤常见DDR通路相关<font color="red">基因</font>变异，<font color="red">靶向</font>联合<font color="red">疗法</font>有望使患者获益

神经母细胞瘤常见DDR通路相关基因变异，靶向联合疗法有望使患者获益

研究者回顾了靶向DDR缺陷和/或复制成瘾NB的药物的机制、临床前证据和正在进行的试验。

苏州绘真医学 - 神经母细胞瘤，DDR通路 - 2024-07-30

Nature：基于AI狂潮的精准<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>，获新突破；<font color="red">靶向</font>细胞治疗，未来已来！

Nature：基于AI狂潮的精准基因疗法，获新突破；靶向细胞治疗，未来已来！

作者认为，通过AI设计的合成序列在驱动目标细胞的基因表达方面，比自然界中发现的任何调控元素都更具特异性。

Hanson临床科研 - 基因治疗，人工智能，基因调控，细胞类型特异性 - 2024-11-01

Nature：深入剖析致死性癌症的<font color="red">基因</font>组或助力新型<font color="red">靶向</font><font color="red">疗法</font>的开发

Nature：深入剖析致死性癌症的基因组或助力新型靶向疗法的开发

，通常恶性疾病往往诊断较晚，由于患者的生存率如此之低以至于医生们都不愿意对患者进行手术来移除肿瘤；然而目前恶性癌症发生的分子机制并不清楚，而从1995年至今也没有被FDA批准的用于治疗小细胞肺癌的新型疗法如今刊登在国际杂志Nature上的一篇研究报道中，来自德国科隆大学等处的研究人员收集了100多份人类小细胞肺癌肿瘤组织样本，并且对这些样本进行了基因组测序研究，研

生物谷 - 靶向治疗，癌症 - 2015-07-17

【<font color="red">肝</font>霖特写】丁<font color="red">肝</font>当前最佳<font color="red">疗法</font>：基于干扰素α治疗！

【肝霖特写】丁肝当前最佳疗法：基于干扰素α治疗！

现有证据表明，基于干扰素α治疗仍是丁肝最佳疗法。肝霖君整理了丁肝治疗的相关证据。

雨露肝霖 - 干扰素α，丁肝 - 2024-03-11

Cell：癌症免疫<font color="red">疗法</font>和<font color="red">靶向</font><font color="red">疗法</font>联合的前世今生

Cell：癌症免疫疗法和靶向疗法联合的前世今生

近日，刊登在国际杂志Cell上的一篇研究论文中，来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员通过研究表示，利用免于免疫系统攻击癌症的药物同基因组靶向疗法相结合或许可以更好地帮助治疗癌症患者。靶向疗法：频繁但却反应短暂在过去30年里研究者已经阐明了许多参与癌症发生的分子机制，而同时研究者也鉴别出了许多可以诱发癌症的遗传突变，而针对这些致癌的遗传缺陷的靶向药物被证明在很多患者的初期治疗中是有作用的

生物谷 - 癌症免疫疗法，靶向疗法 - 2015-04-13

克服<font color="red">靶向</font>药物耐药的联合<font color="red">疗法</font>

克服靶向药物耐药的联合疗法

克服靶向药物耐药的联合疗法，联合疗法可以将一种致命疾病转变为“慢性疾病”。

网络 - 靶向治疗，耐药 - 2023-03-29

癫痫: 基因疗法VS细胞疗法

目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法&细胞疗法。 基因疗法 2014年1月23日的EurekAlert报告：性激素雌二醇或能阻止

不详 - 癫痫，基因疗法，细胞疗法 - 2014-01-28

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