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Edasalonexent治疗<font color="red">杜</font><font color="red">兴</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的III期PolarisDMD试验即将开始

Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症的III期PolarisDMD试验即将开始

临床阶段的生物制药公司Catabasis近日宣布，已完成Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的III期临床试验的注册。

MedSci原创 - PolarisDMD试验，Edasalonexent，杜兴氏肌营养不良症 - 2019-10-01

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>首个新药获批

杜氏肌营养不良症首个新药获批

杜氏肌营养不良症患者会慢慢出现肌无力。图片来源：Eric Kruszewski 日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。

科学网 - 杜氏肌营养不良症，突变 - 2016-09-28

PNAS：体力消耗加剧<font color="red">杜</font><font color="red">兴</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的肌肉萎缩

PNAS：体力消耗加剧杜兴肌营养不良症的肌肉萎缩

至今为止，我们尚不清楚在萎缩的肌肉中观察到的肌浆钙的增加是肌肉收缩机械损伤的起因还是后果。这些知识对患者具有重要意义，因为潜在的理疗治疗可能有助于或加剧症状，这具体取决于营养不良的肌肉与健康肌肉的不同程度。

MedSci原创 - 运动，DMD - 2019-02-15

Circulation：西湖大学常<font color="red">兴</font>团队利用碱基编辑，为治愈<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>带来希望

Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变，造成肌营

“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14

NAT CELL BIOL：干细胞治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

NAT CELL BIOL：干细胞治疗杜氏肌营养不良症

已有的研究显示，人多能干细胞（hPSC）可以被定向分化成骨骼肌祖细胞（SMPC）。然而，相对于人胎儿或成人的卫星细胞（骨骼肌干细胞），hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。

MedSci原创 - 肌肉，干细胞，肌萎缩 - 2017-12-19

Nature Medicine：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的AAV基因疗法

Nature Medicine：杜氏肌营养不良症的AAV基因疗法

尽管delandistrogene moxeparvovec在主要终点NSAA评分变化上未能显示出统计学显著优势，但在微抗肌萎缩蛋白表达和其他次要终点上显示出一定的积极趋势。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2024-10-17

Lancet：Ataluren用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的治疗

Lancet：Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗

研究发现，大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善，但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者，治疗显示出显著的效果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，Ataluren，6MWD - 2017-07-18

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>新药2期结果积极|罕见病

杜氏肌营养不良症新药2期结果积极|罕见病

该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。

药明康德 - 杜氏肌营养不良症，新药，2期结果，罕见病 - 2018-02-28

治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的首个新药Eteplirsen获FDA批准

治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。

生物谷 - 新药Eteplirsen - 2016-09-26

Ann Neurol：电阻抗<font color="red">肌</font>动描记法用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>评价

Ann Neurol：电阻抗肌动描记法用于杜氏肌营养不良症评价

电阻抗肌动描记法是有效的杜氏肌营养不良症检测和糖皮质激素治疗效果评价的方法

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，激素，电阻抗肌动描记法 - 2017-06-24

Neurology：Eteplirsen治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>长期疗效研究

Neurology：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究

研究证实，Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，DMD，Eteplirsen - 2018-05-12

鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗<font color="red">杜</font><font color="red">兴</font><font color="red">氏</font>肌肉<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症

Sarepta Therapeutics宣布，FDA发布了一份完整的回复函，拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的申请。

MedSci原创 - golodirsen，感染风险，肾毒性 - 2019-08-21

2023 巴西共识建议：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>（更新版）

2023 巴西共识建议：杜氏肌营养不良（更新版）

杜氏肌营养不良（DMD）是儿童最常见的肌营养不良，本文主要针对杜氏肌营养不良的管理提供共识指导建议。

Arq Neuropsiquiatr - 杜氏肌营养不良 - 2023-03-21

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>基因疗法FDA听证会实录，历史首次！

杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录，历史首次！

FDA于2023年5月12日召集外部专家会议，审查Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性基因疗法的临床数据。这场为期一整天的会议事关重大。STAT跟踪报道了

同写意 - 杜氏肌营养不良症，FDA听证会 - 2023-05-18

2016 AAN实践指南：杜氏肌营养不良的激素疗法

2016年2月，美国神经病学学会(AAN)发布了杜氏肌营养不良的激素疗法指南。

Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌营养不良，激素疗法 - 2016-02-02

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