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FDA批准大冢tolvaptan用于治疗<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾病</font>

FDA批准大冢tolvaptan用于治疗常染色体显性多囊肾病

大冢（Otsuka Pharma）公司的托伐普坦（tolvaptan）获FDA批准用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD），成为美国第一款ADPKD药物。

MedSci原创 - 常染色体显性多囊肾病，Tolvaptan，血管加压素V2受体拮抗剂 - 2018-04-25

NEJM：累积肝脏的<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font>遗传<font color="red">多囊肾病</font>-病例报道

NEJM：累积肝脏的常染色体显性遗传多囊肾病-病例报道

在常染色体显性多囊肾病中，囊肿可在一系列部位发生发展，包括肝脏、胰腺和精囊。该患者接受静脉补水和镇痛治疗，疼痛减轻。

网络 - 肝脏，常染色体显性遗传，多囊肾病 - 2019-05-16

Bardoxolone治疗<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾病</font>的III期试验正式开始

Bardoxolone治疗常染色体显性多囊肾病的III期试验正式开始

Reata是一家临床阶段的生物制药公司，近日宣布已与美国食品和药品监督管理局（FDA）就III期试验（FALCON）达成了共识，以推进Bardoxolone治疗常染色体显性多囊肾病。

MedSci原创 - Bardoxolone，常染色体显性多囊肾病，Reata - 2019-01-29

NEJM：一种治疗<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾病</font>的潜在疗法

NEJM：一种治疗常染色体显性多囊肾病的潜在疗法

2012年11月6日来自梅奥诊所的研究者通过研究发现，一种新型的药物疗法在治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）上表现出较好的作用，这种药物名为托伐普坦，在长达三年的研究中，其可以有效减缓肾脏包囊的生长速度通过多中心的研究表明，药物托伐普坦相比安慰剂，在治疗期间可以明显降低ADPKD患者肾脏包囊尺寸将近50%。 研究者Vicente Torres博士说，常

生物谷 - 常染色体显性多囊肾病，疗法 - 2013-05-06

N Engl J Med：托伐普坦 晚期<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾病</font>的福音？

N Engl J Med：托伐普坦 晚期常染色体显性多囊肾病的福音？

2017年发表在《N Engl J Med》上的一项3期、随机停药、多中心、安慰剂对照、双盲试验，考察了托伐普坦治疗晚期常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者的有效性和安全性。

环球医学 - 托伐普坦，晚期，常染色体，显性，多囊肾病 - 2017-12-26

NEJM：晚期<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾病</font>采用托伐普坦治疗效果分析！

NEJM：晚期常染色体显性多囊肾病采用托伐普坦治疗效果分析！

由此可见，相比于安慰剂，托伐普坦可以减缓晚期ADPKD患者eGFR的下降。

MedSci原创 - ADPKD，托伐普坦，疗效 - 2017-11-05

Kidney Int：IL37b（一种抗炎细胞因子）在<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾病</font>（<font color="red">ADPKD</font>）中的治疗潜力

Kidney Int：IL37b（一种抗炎细胞因子）在常染色体显性多囊肾病（ADPKD）中的治疗潜力

IL37b通过促进肾脏驻留巨噬细胞中的干预素信号传导来抑制囊肿的形成，为ADPKD提供了一种潜在的新治疗策略。

MedSci原创 - 肾衰竭，常染色体显性多囊肾病（ADPKD） - 2024-05-18

CKJ：托伐普坦治疗<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾病</font>的肝脏安全性

CKJ：托伐普坦治疗常染色体显性多囊肾病的肝脏安全性

尽管部分患者在治疗期间出现转氨酶升高或肝损伤相关不良事件，但通过规范化监测和及时干预（如中断或停止治疗），绝大多数患者未发生严重肝毒性。

MedSci原创 - 托伐普坦，常染色体显性多囊肾病（ADPKD） - 2024-11-18

Nat Commun：TMEM16A：<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾</font>的治疗靶标！

Nat Commun：TMEM16A：常染色体显性多囊肾的治疗靶标！

多囊肾病（PKD）是一种由多个双侧肾囊肿逐渐发展增大的遗传性疾病。最常见的形式是常染色体显性多囊肾病（ADPKD），发病率约为千分之一，占晚期肾脏疾病的5-10％。ADPKD的特征为随着时间的推移囊肿

MedSci原创 - 常染色体显性多囊肾病，TMEM16A，Pkd1 - 2020-09-10

JASN：伯舒替尼治疗<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾</font>疾病疗效如何？

JASN：伯舒替尼治疗常染色体显性多囊肾疾病疗效如何？

总之，与安慰剂相比，采用伯舒替尼200毫克/天治疗可以减少ADPKD患者的肾脏肿大。整个胃肠道和肝脏的毒性与之前伯舒替尼的研究一致；并没有发现新的毒性反应。

MedSci原创 - 伯舒替尼，ADPKD，疗效 - 2017-08-27

2019 国际共识声明：儿童和年轻人<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾病</font>的诊断和管理

2019 国际共识声明：儿童和年轻人常染色体显性多囊肾病的诊断和管理

本文是由国际儿童和成人肾脏病学专家共同制定的，主要内容涉及儿童和年轻人常染色体显性多囊肾病高危患者筛查，放射诊断，分子诊断，高血压、蛋白尿的管理以及疾病监测和生活方式干预和治疗等。

网络 - 常染色体显性多囊肾病 - 2019-06-05

J Ren Nutr：营养状况与<font color="red">常</font><font color="red">染色体</font><font color="red">显性</font><font color="red">多囊肾病</font>患者的肾功能保留相关

J Ren Nutr：营养状况与常染色体显性多囊肾病患者的肾功能保留相关

良好的营养状况与非肥胖典型ADPKD患者更好地保护肾功能有关

MedSci原创 - 常染色体显性多囊肾病，ADPKD - 2023-12-27

2019 国际共识声明：儿童和年轻人常染色体显性多囊肾病的诊断和管理

本文是由国际儿童和成人肾脏病学专家共同制定的，主要内容涉及儿童和年轻人常染色体显性多囊肾病高危患者筛查，放射诊断，分子诊断，高血压、蛋白尿的管理以及疾病监测和生活方式干预和治疗等。

Nat Rev Nephrol. 2019 May 22. - 常染色体显性多囊肾病 - 2019-06-04

对改善全球肾脏病预后组织制定的常染色体显性多囊肾病专家共识解读

常染色体显性多囊肾病(ADPKD)全球估计有1 200万患者，在肾脏替代治疗病因中排名第4位。近年来ADPKD分子遗传学、生物学、疾病诊断和治疗的相关研究取得了较大进展，然而各国在诊断、评估、预防和治疗等方面存在差异，目前尚无被广泛接受的实践指南。2014年底改善全球肾脏病预后组织(KDIGO)召集全球关于ADPKD的多学科临床专家进行热烈讨论，在科学研究、临床诊治及预防保健等方面达成共识。第二军

中华内科杂志.2016,55(8):662-664. - 肾脏病，常染色体显性，多囊肾病，专家共识 - 2017-03-08

治疗常染色体显性多囊肾病研究中生物标志物-肾脏总体积的资格认证

发布信息

FDA - 多囊肾，常染色体显性多囊肾病 - 2021-09-29

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