反义寡链核苷酸药物相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的<font color="red">反义</font><font color="red">寡</font><font color="red">链</font><font color="red">核苷酸</font><font color="red">药物</font>Waylivra上市

因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市

英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。

MedSci原创m - 英国NICE，Akcea，反义寡链核苷酸药物，Waylivra - 2020-01-03

Nature Medicine：<font color="red">反义</font>寡<font color="red">核苷酸</font><font color="red">药物</font>治疗渐冻症临床试验

Nature Medicine：反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验

渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。

“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸，渐冻症 - 2021-12-24

NEJM：Angptl3 <font color="red">反义</font>寡<font color="red">核苷酸</font>与血脂异常

NEJM：Angptl3 反义寡核苷酸与血脂异常

在小鼠模型和患者中，针对Angptl3 基因的反义寡核苷酸可显著减少导致动脉粥样化的脂蛋白水平

MedSci原创 - 血脂异常，胆固醇，ANGPTL3，基因反义寡核苷酸 - 2017-05-28

NAT MED：<font color="red">反义</font>寡<font color="red">核苷酸</font>治疗CLN3 Batten病

NAT MED：反义寡核苷酸治疗CLN3 Batten病

CLN3 Batten病是一种常染色体隐性、神经退行性、溶酶体贮积性疾病，由CLN3编码的溶酶体膜蛋白的突变引起。目前，这种疾病没有能够改变疾病的治疗方法.

MedSci原创 - 罕见溶酶体贮积症 - 2020-07-29

Nat Med：背靠背，<font color="red">反义</font>寡<font color="red">核苷酸</font>治疗早衰症

Nat Med：背靠背，反义寡核苷酸治疗早衰症

长期连续使用SRP-2001治疗可使小鼠寿命延长61.6%，并挽救了大动脉中血管平滑肌细胞的损失。这些结果为后续进行人体试验提供了依据。

MedSci原创 - 基因疗法，反义寡核苷酸，早衰 - 2021-03-20

新型<font color="red">反义</font>寡<font color="red">核苷酸</font><font color="red">药物</font>：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力

新型反义寡核苷酸药物：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力

该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。

MedSci原创 - 囊性纤维化，反义寡核苷酸疗法，上皮钠通道（ENaC） - 2020-10-13

Nat Med：<font color="red">反义</font>寡<font color="red">核苷酸</font>bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效

Nat Med：反义寡核苷酸bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效

研究人员进行了一项2期双盲、随机、安慰剂对照试验，首次评估针对HBV RNA的反义寡核苷酸在治疗无效和病毒抑制的慢性HBV感染者中的安全性。

MedSci原创 - 乙肝，反义核苷酸 - 2021-10-15

Sarepta公司第3款<font color="red">反义</font>寡<font color="red">核苷酸</font>疗法获FDA批准上市

Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市

2月25日，罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28

：<font color="red">反义</font>寡<font color="red">核苷酸</font>对治疗肝癌或有意义

：反义寡核苷酸对治疗肝癌或有意义

2012年1月3日，据《每日科学》报道，一项新的研究表明，选择性地靶向和阻断肝癌中一个重要的特定microRNA是可能的。这一发现可能提供一个针对肝癌的新疗法，每年全球估计有549000人死于肝癌。由俄亥俄州立大学综合癌症中心--Arthur G. James癌症医院和Richard J. Solove研究所（OSUCCC-James）及Mayo诊所的研究人员开展的动物实验研究，聚焦于micr

肝癌，反义寡核苷酸 - 2012-01-06