Nat Med:基因编辑的新时代 - 先导编辑
PM359的临床试验成功不仅标志着基因编辑技术在治疗CGD等遗传性疾病方面迈出了实质性的一步,而且为未来基因治疗的研究和应用提供了重要的参考和方向。
Hanson临床科研 - 基因编辑,先导编辑 - 2024-12-28
Nature:先导编辑让分子剪刀迈向超精确
近日,《自然》在线刊发了美国布罗德研究所教授刘如谦(David Liu)等研发的基因编辑新技术——先导编辑(prime editing)。
中国科学报 - 基因编辑 - 2019-11-22
Cell重磅:通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据,由此广泛表征了先导编辑的决定因素,并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率,以及脱靶率。
生物世界 - Crispr技术 - 2023-05-10
先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究
该研究开发了一种基于先导编辑的方法,可以轻松将特定的癌症相关基因突变设计到小鼠模型中。
生物世界 - 先导编辑,癌症突变小鼠模型 - 2023-05-14
刘如谦等团队合作通过先导编辑治疗镰状细胞病
该研究结果支持一次性先导编辑SCD治疗的可行性,该治疗将HBBS纠正为HBBA,不需要任何病毒或非病毒DNA模板,并最大限度地减少DNA双链断裂的不良后果。
“ iNature”公众号 - 镰状细胞病,非病毒DNA - 2023-04-19
Nat Biotech:刘如谦推出先导编辑2.0,让复杂遗传病的治疗成为可能
2021年7月13日,碱基编辑技术奠基人刘如谦创立的新公司 Prime Medicine 宣布完成3.15亿美元的巨额融资。该公司正是围绕刘如谦团队此前开发的新型基因编辑技术先导编辑。
“ E药世界”公众号 - 先导编辑,复杂遗传病 - 2021-12-12
STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。
生物世界 - 遗传性失明,双AAV载体 - 2023-02-11
Genome Res:四川大学姚少华团队开发一种新型先导编辑方案实现精确基因组扩增
该研究还通过精细调节TD-PE,制备了多种与疾病相关的串联重复扩增,展示了其在遗传学研究中应用潜力。
“ iNature”公众号 - 精准基因组扩增 - 2023-06-17
PreCar肝癌早筛项目先导试验数据已全球领先
CSCO大会上,国家肝癌科学中心的陈磊教授代表课题组公布了PreCar(Prospective suRveillance for very Early hepatoCellular cARcinoma)项目先导试验的成果
动脉网 - 肝癌早筛 - 2018-10-10
PNAS:科学家发现先导化合物“饿死”癌细胞
这种药物的先导化合物被命名为BPTES。 这是第一次有研究能提供证据证实药物的先导化合物能抑制肿瘤的形成。在新研究发现的基础上,NUS研究团队对这一先导化合物进行了衍生结构修,能更有效地杀死肾脏和乳腺癌细胞。相关研究
生物谷 - 肿瘤,癌症,先导化合物 - 2012-05-28
【JMC】从高亲合力大环肽到小分子先导的生成策略
使用“肽到小分子”策略,成功地鉴定了一种新型的具有细胞活性的选择性小分子NNMT抑制剂,且该策略不依赖于传统化合物库筛选。所得到的小分子14具有比模板肽1更高的抑制活性,且分子量仅为肽的一半。
精准药物 - 活性大环肽1的鉴定和结构分析,大环肽1的药效团分析,于药效团的小分子配体设计及实验评估 - 2022-12-03
ESC 2014先导:郭艺芳教授最关注的研究
2014年欧洲心脏病学学会(ESC)年会即将于8月30日在巴塞罗那召开。本届会议期间将揭晓多项临床试验,以下6项研究是我最关注的内容。 CvLPRIT研究 对于存在多支冠脉病变的心肌梗死患者,急诊PCI时是否应该同时处理非罪犯血管一直存在争议。PRAMI研究显示预防性PCI可使患者更多获益,该研究结果发布后引起广泛关注。本届会议将揭晓CvLPRIT 研究结果,进一步探讨急诊PCI时同步
医学论坛网 - ESC,临床试验,非药物治疗,急性冠脉综合征,冠脉病变 - 2014-07-29
Nature 子刊:靶点和先导物功能哪个对药物研发更重要?
Nature Review Drug Discovery发表了两篇综述文章讨论靶点和先导物功能哪个对药物研发更重要的问题。这个问题最近已经被讨论多次,这两篇文章又有一些新的数据和贡献。
美中药源 - 药物研发,靶点,先导 - 2014-07-22
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