从3案例看新药开发：概念验证 or 产品转化？
1962年，肯尼迪总统宣布将在60年代结束前把人送到月球并安全返回。7年以后，阿波罗11号成功登月并安全返回地球。2014年马航MH370失联，尽管全球多个国家用最先进的技术大范围寻找，至今音信全无。 上世纪60年代初，控制、飞行技术远不如现在，据说阿波罗11号登录控制系统计算能力不如现在的手机，但高度集中的努力实现了人类的梦想。而MH370只要发现一丝蛛丝马迹，找到整个飞机的可能性就
医药经济报 - 新药，产品转化 - 2016-06-15
一个新的临床概念——心房衰竭
心房功能不全往往被我们当做其他心脏疾病的表现或所导致的结果，而不是当做独立的病因。近年来在心脏电生理和影像学上的进展帮助我们更好的了解了心房复杂的解剖学和功能特点。作为许多患者主要的病因或症状恶化的因
医咖会 - 心房衰竭 - 2020-03-10
非酒精性脂肪性肝炎：cilofexor/firsocostat组合在概念验证研究中改善了NASH症状
吉利德科学近日在欧洲肝脏研究协会（EASL）年会上公布了多项研究，揭示了实验性非甾体FXR激动剂cilofexor和ACC抑制剂firsocostat的组合介导了几种非酒精性脂肪性肝炎（NASH）症状的改善，包括肝脏脂肪变性、肝硬化、肝脏生化和血清纤维化标志物。
网络 - firsocostat，cilofexor，非酒精性脂肪性肝炎 - 2019-04-12
NEJM：谷氨酰胺转胺酶2抑制剂治疗乳糜泻概念验证研究获得成功
谷氨酰胺转胺酶2抑制剂ZED1227可减少乳糜泻患者谷蛋白诱导的十二指肠粘膜损伤
MedSci原创 - 乳糜泻，谷氨酰胺转胺酶2，绒毛高度/隐窝深度 - 2021-07-04
临床前研究验证性研究发表难题
临床前研究结果可重复性差，但是对这些研究进行重复似乎缺乏动力，只有一些比较重大的突破性研究，如那些发表在重要学术期刊上的，有潜在应用价值的研究，会受到医药公司的重视和重复。本来验证是科学研究的经典工作，只有经受验证的研究才能被科学社会接受。但是医学临床前研究的结果重复发表难问题已经
科学网博客园 - 临床研究 - 2016-02-05
礼来公布新冠病毒中和抗体II期概念验证数据：降低门诊COVID-19患者72%住院风险
9月16日，礼来宣布了BLAZE-1研究的中期分析结果，显示使用中和抗体LY-CoV555单药治疗COVID-19门诊患者可降低住院率。
医药魔方 - 新冠病毒 - 2020-09-17
J Clin Endocrinol Metab：FcRN抑制剂BATOCLIMAB治疗甲状腺眼病的概念验证和随机安慰剂对照试验
免疫球蛋白G (IgG)自身抗体(Ab)靶向甲状腺和眼眶靶细胞上的促甲状腺素受体(TSH -R)，导致Graves病和相关的甲状腺眼病(ted)。
MedSci原创 - 甲状腺眼病 - 2023-07-18
测了上万份样本，新研究实现概念验证
不同疾病都有各自针对性的筛查和诊断方式，有时还需要做多项检测。将来，这也许能得到简化。根据《自然-医学》最新发表的一项来自剑桥大学（University of Cambridge）、加州大学旧金山分校（University of California San Francisco）和美国SomaLogic生物技术公司的合作研究，通过一次血液检测进行大规模蛋白质分析，有望预测多种疾病和风险因素。
医学新视点 - 血检，预测疾病，研究验证 - 2019-12-05
骨关节炎镇痛药物ARRY-797的临床概念验证达到主要终点
Array生物制药（纳斯达克：ARRY）今天宣布，在一个涉及157例尽管使用非甾体抗炎药（NSAIDs），仍有中度至重度膝关节疼痛的骨关节炎患者的随机、安慰剂对照和活性药物对照（羟考酮缓释剂）的2期临床试验中
网络 - 骨关节炎，ARRY-797，临床概念验证 - 2012-09-18
临床研究，不该验证魔法
医生决定治疗方案、学术机构给出建议和政府机构作出医疗卫生决策时, 都会以临床研究的数据作为依据。 如果想要验证一种疗法是否有效，进行足够大规模的随机对照研究是最好不过的方法。
科学人 - 临床研究 - 2014-09-30
区域癌化的概念及其临床应用
伴随着二十余年来分子生物学技术的飞速发展，越来越多的实验研究为区域癌化理论提供了大量的实验证据。区域癌化理论已由最初关于头颈部鳞状细胞癌（head and
中华口腔医学杂志2016年第51卷第9期 - 区域癌化，临床应用 - 2016-12-28
临床研究中一些关键概念解读
选择标准人口构成有三种途径：（1）选择甲组或乙组的数据做标准；（2）选择甲组和乙组的数据之和做标准；（3）选择有代表性的、较稳定的、数量较大的人群的数据做标准，时间最好与被标化的资料一致或接近（如全国、全省或本地区的数据）。四种抽样的基本方法1.单纯随机抽样单纯随机抽样是在总体中以完全随机的方法抽取一部分观察单位组成样本（即每个观察单位有同等的概率被选入样本）。常用的办法是先对总体中全部观察单位编
MedSci原创 - 临床研究 - 2012-12-25
2007 反复呼吸道感染的临床概念和处理原则
1978年中华医学会儿科学分会呼吸学组制定了《反复呼吸道感染诊断参考标准》，02年来对其认识有了进一步提高，虽然它不是一个独立的疾病诊断名称，但对某些群体的小儿来讲，有临床现实意义，需予以关注。
中华儿科杂志,2007,46(02):108-110. - 呼吸道感染 - 2016-08-18
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