辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」即将在中国获批
9月21日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请进入「在审批」阶段，有望于近期正式获批，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院
医药魔方 - 氯苯唑酸软胶囊 - 2020-09-21
又一个罕见病药物免临床申请上市
近日，根据新药研发监测数据库（CPM）显示，辉瑞研发的罕见病药物氯苯唑酸获CDE免临床受理，通过《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》进行上市申报，之前在国内未进行过临床实验。
医谷综合报道 - 辉瑞，罕见病，临床试验 - 2019-07-31
NEJM：首次发现，这种致命心脏病是可以逆转的
该疗法通过直接注射脂质纳米颗粒（LNP）递送载体，携带靶向致病基因TTR基因的sgRNA和优化的spCas9蛋白的mRNA序列，对肝脏细胞进行高效基因编辑。
“生物世界”公众号 - 心脏病 - 2023-06-13
美药管局批准首款小干扰RNA药物
美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰ＲＮＡ药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。
新华网 - FDA，首款，小干扰RNA药 - 2018-08-13
【盘点】NEJM 9月重要原始研究第二期汇总
【1】氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效DOI: 10.1056/NEJMoa1805689转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由运甲状腺素中淀粉样蛋白原纤维沉积在心肌中所引起。当野生型或变异的转甲状腺素蛋白变得不稳定并错误折叠时发生沉积。氯苯唑酸可与转甲状腺素蛋白结合，阻止四聚体解离和淀粉样蛋白形成。
MedSci原创 - 2018-09-13
Can J Cardiol：加拿大声明，心脏淀粉样变合并心衰有5特征！
心脏淀粉样变性，进展快，预后差，但临床漏诊和误诊率高。为了更好诊治这种疾病， 加拿大心血管学会联合加拿大心力衰竭学会发布了一份立场声明。
中国循环杂志 - 心力衰竭，心脏淀粉样变，左心室壁厚度 - 2020-08-17
氯苯唑酸葡胺软胶囊荣获“最佳生物技术产品”盖伦奖 打破中国ATTR-PN患者无药可用困局
近日， 2020年盖伦奖获奖名单正式公布，辉瑞制药旗下用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的氯苯唑酸葡胺软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖&rdquo
医谷网 - 氯苯唑酸葡胺，最佳生物技术，ATTR-PN - 2020-11-03
2023台湾心脏病学会关于心脏淀粉样变性诊断与治疗的专家共识
台湾心脏病学会心力衰竭专业委员会组织专家起草了《心脏淀粉样变性诊断与治疗专家共识》。本声明旨在帮助临床医生和医疗保健专业人员改善台湾心脏淀粉样变性的早期诊断和治疗。
Acta Cardiol Sin . 2023 Jul - 心脏淀粉样变，心脏淀粉样变性 - 2023-07-19
提升我国ATTR-CM认知对提高疾病诊断率、改善患者预后至关重要
确诊ATTR-CM并非易事，需结合患者临床表现与相关辅助检查结果进行判断，另外在相关诊断手段的选择上，还应综合考量患者的经济情况、医生的诊疗水平和医院有关科室是否已充分开展相关检查等。
中国医学论坛报今日循环 - 致死性罕见心肌病，ATTR-CM认知，诊断与治疗现状堪忧 - 2022-12-13
英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）在2018年12月发布 "否"之后，重新建议使用Alnylam的Onpattro（patisiran）治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR淀粉样变性
MedSci原创 - Alnylam，基因干扰药物，Onpattro，hATTR淀粉样变性 - 2019-07-10
Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR
Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布，该公司开发的Onpattro（patisiran）的获得欧盟的上市许可，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的1或2期多发性神经病变的成年患者
MedSci原创 - RNAi，hATTR，欧盟 - 2018-08-30
Nat Med：补充甲状腺素有助防治肺纤维化
据《自然·医学》杂志4日在线报道，美国科学家首次揭示了甲状腺素在肺纤维化防治中的重要作用。该发现不仅有望解除特发性纤维化、尘肺、急性肺损伤以及复杂性哮喘病患的痛苦，同时也给这个只知调节新陈代谢的“老激素”赋予了新的“使命”，在组织和器官（肺、心血管、肾、皮肤等）损伤的修复中发挥重要的作用，为甲状腺素开辟了新的研究和应用领域
科技日报 - 甲状腺素，肺纤维化，Ppargc1a，PINK1 - 2017-12-06
Stroke：亚临床甲亢为卒中后功能转归不佳危险因素
德国学者的一项研究表明，亚临床甲状腺功能亢进（简称亚临床甲亢）为缺血性卒中后功能转归不佳的危险因素。论文于2013年3月12日在线发表于《卒中》（Stroke）。 依据促甲状腺素水平将患者分别为亚临床甲亢（0.1<促甲状腺素≤0.44 μU/mL）、亚临床甲减（2.5≤促甲状腺素<20&
医学论坛网 - 亚临床甲亢，卒中，甲减 - 2013-03-19
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