辉瑞潜在重磅药物tofacitinib下周面临FDA专家小组关键性表决
2012年5月4日，遭受了立普妥（Lipitor）销售额暴跌的重创，制药巨头辉瑞（Pfizer）公司对产品线上的宝贝药物tofacitinib寄予了厚望，并将于下周迎来FDA专家顾问小组的关键性表决。该药获专家小组积极投票结果的可能性很大，据路透社报道。Tofacitinib是开发用于类风湿性关节炎（rheumatoid arthritis）治疗的第一类药物（first-in-class drug
生物谷 - 新药，FDA - 2012-05-06
基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98%
累计随访超过18个患者年（5至121周）后，所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B型血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。截至今年5月7日的数据，所有15名患者都没有出现严重不良事件，也没有出现血栓事件或因子IX抑制剂。这些数据在世界血友病联合会（WFH）世界大会上公布。
药明康德 - 基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98% - 2018-05-23
卒中血栓形成的病理生理学机制
根据作为卒中主要原因的血栓类型，患者的早期进展、对急性期治疗的影响、预后和二级预防各不相同。明确血栓的发生机制、组成成分及重要因素对缺血性脑卒中患者的正确诊断和治疗至关重要。
网络 - 卒中，机制，血栓形成 - 2022-08-04
【病例分享】脊柱侧弯产妇行剖宫产术一例
既往史：先天性脊柱侧弯，高血压病史7年，规律口服拉贝洛尔，血压控制欠佳。2019年孕35周+时因“重度子痫前期”行剖宫产术，否认心肺肾等疾患史，否认食物、药物过敏史，否认外伤、输血史。
剖腹产，脊柱侧弯 - 2023-06-02
N Engl J Med：基因疗法阻止血友病临床试验血液事件
研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著的成功，这是一种遗传性的血液疾病。
科学网 - 基因疗法，血友病，血液事件 - 2017-12-10
【盘点】NEJM 12月原始研究第一期汇总
【1】高特异性活性因子IX变体的血友病B基因疗法DOI：10.1056/NEJMoa1708538一次治疗干预后通过充分维持凝血因子水平预防出血，且不需要进一步的医疗干预，是血友病治疗的重要目标。新的一项研究中，研究人员给10名因子IX促凝活性为正常值2%或以下的男性血友病B患者输注经生物工程改造的衣壳、肝特异性启动子和因子IX Padua（因子IX-R338L）转基因组成的单链腺相关病毒（AAV
MedSci原创 - 2017-12-07
2022 MASAC 文件 268 - 关于使用和管理 Emicizumab-kxwh (Hemlibra®) 治疗 A 型血友病的建议，无论是否使用抑制剂
Emicizumab 是一种重组人源化双特异性免疫球蛋白 G4 单克隆抗体，通过桥接活化因子 IX (FIXa) 和因子 X (FX) 替代活化因子 VIII (FVIIIa) 的部分辅因子功能。它适
hemophilia - 血友病 - 2022-08-17
2022 MASAC 文件 267 - MASAC 关于预防使用和不使用抑制剂的血友病 A 和 B 的建议
鉴于在 A 型或 B 型血友病 (PwH) 患者中从年轻时开始的预防已证明的益处，MASAC 建议将预防视为严重血友病 A 或 B 型患者的标准护理治疗（因子 VIII 或因子 IX <1 %)
hemophilia - 血友病，抑制剂 - 2022-08-20
百健/Sobi长效B型血液病新药Alprolix（rFIXFc）获欧盟批准
Alprolix是唯一一种重组因子IX Fc融合蛋白疗法，具有延长的半衰期，适用于所有年龄段的B型血液病患者的按需治疗和预防性治疗，该药以较少的预防性注射次数，即可针对出血发作提供长期的保护。
不详生物谷Bioon.com - B型血液病，Alprolix，rFIXFc - 2016-05-21
BJC：缺氧会导致鳞癌细胞中EGFR的下调
表皮生长因子受体（EGFR）被广泛认为是驱动头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)形成的因素之一。使用单克隆抗体抑制EGFR，已经得到了很好的评估。 HNSCCs组织里富含缺氧组织，而缺氧已被证实参与了下调EGFR膜的表达。 研究纳入58例HNSCCs和9例正常/癌症邻近组织，建立一种新的多重免疫荧光和单细胞分割（通过DAPI染色的细胞核）方法，研究组织中EGFR的表达、内源性缺氧标记CA I
MedSci原创 - 缺氧，鳞癌，EGFR - 2016-11-13
Radiology：双能量CT灌注，让影像学冲在非小细胞肺癌评估的最前线！
肿瘤的生长是一个复杂的过程，需要组织血管供应以获得营养和氧气吸收。这个过程受缺氧的影响很大，可诱发异常的血管化和上皮间质转化，这都有利于癌细胞的转移扩散。
MedSci原创 - 非小细胞肺癌，双能量CT灌注 - 2022-01-11
Dent Mater J：粉液比对含预反应球形玻璃填料玻璃离聚物粘固剂的物理特性和氟化物释放的影响
这篇研究的目的是为了评估粉液比(PLR)对含预反应球形玻璃填料(SPG)玻璃离聚物粘固剂(GICs)的固化时间、物理特性和氟化物释放的影响。
MedSci原创 - GIC，物理特性 - 2020-02-23
FDA工业指南：人类血友病的基因治疗
本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因
FDA - 血友病，基因治疗 - 2021-10-25
2016 UKHCDO指南：增强半衰期凝血因子浓缩物的临床应用
2016年6月，英国血友病中心医师组织(UKHCDO)发布了增强半衰期凝血因子浓缩物的临床应用指导建议，增强半衰期因子VIII和IX产品被引入日常临床应用，本文主要目的是为该类药物的临床应用提供指导建议
Haemophilia. 2016 Jul;22(4):487-98 - 凝血因子 - 2017-04-21
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。
生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24
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