细数基因疗法在6大领域的突破
2017年，可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年：美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法；NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题，包括癌症、血友病、遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症等。
生物探索 - 基因疗法，2017，罕见病 - 2018-01-09
Blood：如何治疗低VWF水平！
血浆血管性血友病因子（VWF）的部分定量不足，是导致血管性血友病的主要因素；血管性血友病是最常见的出血性疾病。国际共识指南推荐血浆VWF:Ag水平降低和有出血表型的患者应被视为两个不同的亚集。
MedSci原创 - vWF，出血，氨甲环酸，DDAVP - 2019-01-12
广东省重组人凝血因子Ⅷ药物评价与遴选专家共识
对我国已上市的6种重组人凝血因子Ⅷ从药学特性、有效性、安全性、经济性及其他属性等五大方面进行多维度评价，为医疗机构药品遴选及临床合理用药提供参考依据。
中国医院用药评价与分析 - 重组人凝血因子Ⅷ - 2024-05-14
Nat Biotechnol ：十年监测发现，最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测，研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近，有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症，基因治疗，潜在致癌性 - 2020-11-20
首次在新的临床试验中进行体内人基因组编辑测试
如今，作为一家生物技术公司，Sangamo 治疗公司（Sangamo Therapeutics，以下称 Sangamo）正在招募参与者参加几项临床试验：血友病 B、赫勒综合征（Hurler syndrome）或亨特综合征（Hunter syndrome）患者具有非功能性的酶，
中国生物技术网 - 临床试验，基因编辑 - 2017-05-23
HAEMOPHILIA：中国成人血友病患者的健康相关生活质量：与年龄匹配的普通人群的比较
评估与健康相关的生活质量 (HRQoL) 对于改善血友病患者 (PwH) 的整体健康状况至关重要。这项研究提供了第一个实际证据，证明 PwH 的 HRQoL 水平显着低于中国普通人群。
MedSci原创 - 血友病 - 2022-08-06
NEJM：emicizumab可降低体内出现抑制剂的A型血友病患者87%出血事件的发生率！
近日，来自洛杉矶儿童医院的研究人员发现，体内出现抑制剂的A型血友病患者使用一种称之为emicizumab的药物治疗，可降低87%出血事件的发生率。A型血友病患者血液不能正常凝固，导致不受控和频繁的持续或自发性出血，通常需要每周3次静脉注射凝血因子加以预防治疗。然而，反复使用凝血因子会导致抗体的产生
MedSci原创 - Emicizumab，A型血友病，HAVEN，1 - 2017-07-13
急性出血性凝血功能障碍诊治专家共识
急性出血性凝血功能障碍指血液凝结能力受到急性损害的病理生理状态。出血是其最常见的临床表现，也可仅表现为凝血指
危重症文献学习 - 急性出血性凝血功能障碍，凝血指标异常 - 2022-10-17
《新英格兰杂志》：康赛珠单抗Concizumab治疗伴抑制物血友病患者的Ⅲ期临床试验
对于伴抑制物的血友病患者，突破性出血的治疗可能需要使用旁路药物(例如重组活化人凝血因子Ⅶ和活化凝血酶原复合物)，这可能进一步增加治疗的难度和复杂性。
网络 - 血友病 - 2023-09-07
欧洲 e-Delphi 共识研究的声明：血友病患者的滑膜炎和关节健康
这项 e-Delphi 共识研究探讨了滑膜炎对血友病患者关节健康的重要性，并强调了该领域的知识差距。缺乏对滑膜炎自然病程的研究，并且该过程背后的生物学机制尚未完全阐明。
Haemophilia - 血友病，滑膜炎 - 2023-08-28
FDA：百特药物ADVATE欧洲SmPC更新获EMA批准
百特（Baxter）22日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准了药物ADVATE（重组全长FVIII因子）的产品特性概要（SmPC）更新，纳入了IV期预防性研究的数据，使临床医师和患者能够更好地选择个性化的治疗方案现在，ADVATE在欧洲的SmPC药效学特性部分的更新内容包括了ADVATE IV期预防性研究的数据，该研究将标准的预防（prophylaxis）给药方案及药代动力学（PK）指
生物谷 - 新药，FDA - 2013-07-24
2017 ACR/AAHKS指南：服用抗风湿药物的风湿性疾病患者接受择期全髋或全膝关节置换术的围术期管理
该指南主要解决了抗风湿病药物治疗类风湿性关节炎，脊椎关节炎，幼年特发性关节炎，系统性红斑狼疮患者接受全髋或全膝关节置换术围术期应用抗风湿药物的相关问题，指南针对何时继续用药，何时停止用药，何时开始应用该类药物
Arthritis Rheumatol. 2017 Jun 16. - 药物，风湿性，疾病，患者，接受，膝关节，置换术，围术期，管理 - 2017-06-19
重磅！首种基因治疗药物将上市 治愈均价达111万欧元
西方世界的第一种基因治疗药物将在德国上市，其110万欧元（约合140万美元）的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。据路透社报道，这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病（LPLD）患者，由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药集团则是其市场合作伙伴。
一财网 - 药物，基因 - 2014-11-30
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