Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞基因疗法已获得PRIME称号
Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR / Cas9基因疗法CTX001已获得欧洲药物管理局的优先药物(PRIME)称号。
MedSci原创 - CRISPR/Cas系统,镰状细胞血症,CRISPR-Cas,CTX001,PRIME称号 - 2020-09-28
Blood:C5补体抑制剂Crovalimab治疗阵发性夜间血红蛋白尿
抑制补体C5是有明显临床症状的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者的标准护理(SoC)。持续完全抑制末端补体途径和高血清浓度的C5对药物开发构成挑战,导致只能采用静脉注射(IV)治疗。Crovalimab,一种序贯单克隆抗体回收技术(SMART)抗体,用于C5抑制疾病的皮下给药。近期,研究人员开展了一项三部分的开放性适应性I/II期试验,以评估Crovalimab在健康志愿者(部分一)、未进行过补体
MedSci原创 - C5补体,Crovalimab,阵发性夜间血红蛋白尿 - 2020-02-01
Blood:AGK缺陷可导致巨核细胞分化异常和血小板减少症
AGK通过维持JAK2/Stat3信号激活来调节巨核细胞分化,而AGK缺乏会导致血小板减少。 肽617F通过促进AGK和JAK2的结合放大JAK2/Stat3信号,加速巨核细胞分化。
MedSci原创 - AGK,巨核细胞分化,血小板减少症 - 2020-03-24
交叉配血主侧凝集,这血还能发吗?
在临床工作中主侧凝集的交叉配血是失败的,供血者的血液制品严禁输入患者体内。那么是不是在所有情况下交叉配血主侧凝集的血液都不能发出呢?
“检验医学”公众号 - 交叉配血,主侧凝集 - 2022-06-08
NEJM:钙化的脾结石-病例报道
色素结石可能是由于溶血引起的。胆红素结石,通常透亮,可当胆红素与钙剂结合时可以在X片上显示。
MedSci原创 - 钙化,脾结石,脾脏包膜囊 - 2018-01-25
Mallinckrodt的stannsoporfin被FDA拒之门外
英国小组表示已收到美国食品和药物管理局的完整回复信,其中概述了进一步评估的领域,即为有≥35周孕龄的新生儿重新提交药物,并有可能发生严重黄疸风险的溶血指标,或高胆红素血症。
MedSci原创 - Mallinckrodt的stannsoporfin - 2018-08-24
Clin Chem:世界上首个进行准确产前诊断的新型血液检测技术
项发表于国际杂志Clinical Chemistry上的研究论文中,来自普利茅斯大学等处的科学家通过研究开发出了一种简便准确且低风险的血液检测技术,其可以帮助孕妇进行产前诊断,帮助检测胎儿的血型、性别及遗传状况。相比传统的羊膜穿刺术而言,这种新型的DNA测试技术是非侵入性的,其主要利用一种穿刺针就可以完成检测,而且风险极低。 这种新型检测技术可以用于处于X染色体连锁隐性基因疾病风险的母亲中,包括
生物谷 - 产前诊断,血检 - 2015-11-13
J Rheumatol:妊娠期暴露于TNFi的母亲和胎儿结局
与妊娠期持续TNFi治疗的患者相比,妊娠期TNFi停药的女性围产期或产后急性发作的风险更高。
MedSci原创 - 类风湿性关节炎,妊娠,TNFi,结局 - 2018-07-14
FDA:2022年第一季度批准十款创新药上市!
本文内容大多参考FDA官方的药物说明书,部分数据参考发表文献,或者摘取自维基百科及药企官方公告,图片来源于药物官网或相关文献。
BioMedAdv - FDA - 2022-04-29
10月这3家生物公司面临着FDA的重大决定
生物制药行业事件的催化作用很大。例如,近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点,受此利空消息影响,公司股票下跌了近75%。本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司,同样地,FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。
新浪医药新闻 - 生物公司,FDA,重大决定 - 2017-10-10
新生儿黄疸发病率逐年上升 专家建议及时干预
专家指出,不少家长对新生儿宝宝皮肤发黄并不在意,没有及时进行检测和干预,从而导致部分患儿病情加重。
新华网 - 新生儿,黄疸,发病率,专家建议,及时干预 - 2018-11-22
我国快速建立肠出血性大肠杆菌检测法
近日,我国细菌学科学家、生物技术科学家联手,快速建立肠出血性大肠杆菌O104H4检测方法和鉴定方法,并已开始向全国推广。中国CDC(疾病预防控制中心)传染病预防控制所所长徐建国研究员日前在接受本报记者专访时称,该方法的建立,为我国各地及时捕捉可能入侵的这一新发病原提供了有力武器。 徐建国介绍,已知常见肠出血性大肠杆菌(EHEC)
肠出血性大肠杆菌 - 2011-06-07
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