Cell：科学家发现治疗肌萎缩症的基因新靶点
最近，巴西圣保罗大学生物科学学院（IB-USP）和美国哈佛大学等处的研究人员发现，一个叫Jagged1（简称JAG1）的基因，可能是开发杜氏肌营养不良症（DMD）疗法的一个靶标，DMD是一种遗传性疾病，这项研究是在人类基因组和干细胞研究中心（HUG-CELL）完成的，由圣保罗研究基金（FAPESP）资助。HUG-CELL主
生物通 - 肌萎缩，基因靶点，肌营养不良蛋白，JAG1 - 2015-11-16
Cell：中科院发现衰老诱发神经退行性疾病的重要分子机理
神经退行性疾病，包括阿茨海默症（AD）、脊髓侧索硬化（ALS）、额颞叶痴呆（FTD）等，都是与衰老相关的疾病。神经退行性疾病给患者以及家庭带来巨大的痛苦与负担，然而目前世界范围内还没有任何一种药物能够有效治疗神经退行性疾病。
科学网 - 衰老，神经退行性疾病，分子机理 - 2018-08-25
Neuron：精准调控神经元或可治疗自闭症
北京时间 3 月 2 日，国际神经科学领域顶级期刊《神经元》，发表了浙江大学罗建红教授团队关于自闭症小鼠模型社交行为的研究结果。这项研究结果表明，内侧前额叶皮质一种特定式样的脑电波异常，导致自闭症模型小鼠出现社交障碍，在成年期通过操纵该皮质的特定类型神经元可恢复这种脑电波并克服社交障碍。这个发现可能还适用于其他自闭症模型，并且提示了成年期治疗自闭症的可行性。
健康网 - 自闭症，神经元 - 2018-03-03
PNAS：上海交大研究人员揭示mTOR抑制剂对DNMT3A突变相关白血病的治疗作用
knockin of Dnmt3a R878H initiates acute myeloid leukemia with mTOR pathway involvement”的文章，分析了DNMT3A最常见的突变形式，发现mTOR通路激活是白血病致病机理中的关键参与者，并且也揭示出了mTOR抑制剂对DNMT3A突变相
生物通 - 白血病，肿瘤 - 2017-05-05
Science：两款个体化肿瘤疫苗成功阻止黑色素瘤复发
他们开发了基于每位患者肿瘤所特有基因突变的个性化疫苗，在黑色素瘤患者中取得了良好的效果，成功地防止了
药明康德 - 肿瘤，黑色素 - 2017-04-18
NEJM：2年后证实！怀孕补充维生素B3，或能预防严重出生缺陷
8月9日，《科学》杂志发表的一篇报道称，额外剂量的维生素B3也许可以帮助预防某些类型复杂的先天缺陷。这一结论是基于最新发表在顶级医学期刊NEJM上题为“NAD Deficiency， Congenital Malformations， and Niacin Supplementation”的论文得出的。
生物探索 - 怀孕，维生素B3，出生缺陷 - 2017-08-11
黄晓军领衔“北京方案”：让骨髓移植更简单
前不久，北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军，正是凭借他领衔的课题组针对白血病治疗所提出的“北京方案”，第二次登上了国家科学技术奖励大会的领奖台。
人民日报 - 骨髓移植，白血病 - 2018-01-27
我们也许找到了对付“癌症之王”的最终武器
2014年，席琳·瑞安（Celine Ryan）是一名肿瘤扩散到肺部的晚期结肠癌患者，常规的疗法对她已经失去了意义。谁都没有想到，她体内的肿瘤会在两年后消失得无影无踪。 帮助席琳攻克癌症的是一种尚处在临床阶段的免疫疗法。尽管还未上市，诸多知名科学家就已经对它报以了极高的期望。在他们看来，它甚至有望治疗被称为“癌症之王”的胰腺癌。 “绝望的疯子” 席琳在2013年揭开了她生命中的不幸一
生物谷 - 癌症 - 2016-12-23
NEJM：K-ras突变治疗获得突破，癌症治疗可能向前迈一大步
2014年，席琳·瑞安（Celine Ryan）是一名肿瘤扩散到肺部的晚期结肠癌患者，常规的疗法对她已经失去了意义。谁都没有想到，她体内的肿瘤会在两年后消失得无影无踪。帮助席琳攻克癌症的是一种尚处在临床阶段的免疫疗法。尽管还未上市，诸多知名科学家就已经对它报以了极高的期望。在他们看来，它甚至有望治疗被称为“癌症之王”的胰腺癌。“绝望的疯子”席琳在2013年揭开了她生命中的不幸一页。那一年，她被
药明康德 - “癌症之王”，武器 - 2016-12-23
Nature Cancer：十六年磨一剑，康毅斌团队发现抗癌利器，能抑制多种人类癌症转移
2021年11月29日，康毅滨教授及其博士后沈敏洪等在 Nature Cancer 期刊同期发表两篇论文，表明靶向MTDH-SND1复合物的小分子抑制剂——C26-A6，可以抑制乳腺癌的进展和转移。
“ 生物世界”公众号 - 癌症，抗癌利器 - 2021-11-30
Lancet子刊：不明原因儿童急性肝炎或与新冠病毒超级抗原及腺病毒41F叠加相关
最近，英国、欧盟、美国、以色列和日本等地都报告了至少348例儿童不明原因严重急性肝炎。大多数患儿早期出现胃肠道症状，随后发展为黄疸，在某些情况下还会出现急性肝功能衰竭。令科学家困惑的是，这些患儿中未发
网络 - 急性肝炎 - 2022-05-16
Science：从不同角度告诉我们，癌症免疫疗法在什么情况下才能取得显著效果？
临床上只有20%患者能对免疫疗法产生应答，究竟哪些人能从中受益？如何扩大免疫疗法的受众范围？
生物通 - 癌症，免疫疗法，患者受益 - 2018-01-05
NEJM：免疫系统可识别癌细胞 个体化医疗又近一步
2011年，百时美施贵宝上市了第一个真正意义上的癌症免疫激活药物Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛），这个药物也引起了当前欢呼叫好的抗癌史上的“第三次革命”。然而，许多人或许还并不知道，使用ipilimumab免疫疗法的一个疗程的费用就高达77000欧元（约59万人民币），虽然增加了病人生存时间，但是很多病人对它没有反应。研究者也表示：证明ipilimumab免疫疗法有效采用的是传统的
生物探索 - 体化医疗，癌细胞，免疫治疗 - 2014-11-26
Mol Ther：iPS细胞构建眼病疾病模型
最近，哥伦比亚大学的研究人员研制出一种方法，为色素性视网膜炎患者开发出个性化基因疗法。该方法首次利用诱导多能干细胞（iPS）技术，将皮肤细胞转化为视网膜细胞，然后将其作为一个患者特异性疾病模型，用于疾病的研究和临床前试验。
Cell - 视网膜，眼疾，基因疗法 - 2014-07-23
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