色视症的基因治疗药物获EMA的优先资格
基因治疗公司MeiraGTx近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予MeiraGTx的基因治疗产品A002以优先药物（PRIME）称号，用于纠正色视症患者的CNGB3基因。色视症是一种遗传性眼病，严重限制了患者的视力，患者从出生开始，其视力就已很差，且极度敏感，伴有无意识的眼球运动和完全色盲，患者在法律上是失明的。
MedSci原创 - 色视症，基因治疗，EMA - 2018-03-04
PNAS：突破血脑屏障，靶向致病RNA，治疗渐冻症和痴呆
该研究发现了一种候选小分子药物，能够突破血脑屏障，选择性消除导致渐冻症和额颞叶痴呆的C9orf72基因的G4C2异常扩增的RNA片段，并恢复渐冻症神经元和小鼠模型的健康。
“生物世界”公众号 - 痴呆，渐冻症，血脑屏障 - 2022-11-26
Circulation：基因治疗有望攻克家族性高胆固醇血症
来自UCLA和霍华德休斯医学研究院的科学家成功地使用一种抑制胆固醇水平的基因作为家族性高胆固醇血症小鼠斑块治疗的一部分。在这项临床前研究中，研究人员发现，基因LeXis可降低胆固醇和动脉阻塞，该治疗似乎还可减少肝细胞脂肪的积累。这项研究在线发表在杂志《Circulation》上。
环球医学 - 基因治疗，高胆固醇血症 - 2017-08-28
EMA接受了Romosozumab治疗骨质疏松症的上市授权申请
UCB和Amgen近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已经接受了其旗下的Romosozumab用于治疗绝经后妇女骨质疏松症和男性骨折风险增加的骨质疏松症的上市授权申请（MAA）。如果该药物在欧洲获得批准，Romosozumab将成为一种新型的骨质疏松症治疗药物，Romosozumab能够促进骨的形成并减少骨的吸收，同时能够增加骨密度（BMD）并降低骨折风险。
MedSci原创 - Romosozumab，骨质疏松症，绝经期女性 - 2018-01-30
PNAS：心血管药物帮助治疗糖尿病并发症
贝尔法斯特皇后大学和伦敦大学学院的研究人员发现一种最初开发治疗心血管疾病的药物有可能降低糖尿病引起的并发症-失明。 根据世卫组织最近估计，全球约有4.22亿人患有糖尿病。这种疾病最常见的并发症之一就是视力丧失。糖尿病黄斑水肿发生在大约7%的糖尿病患者中，失明在西方世界是最常见的原因之一。在英国，糖尿病视网膜病变这个影响视觉的并发症与健康息息相关，相关的社会保健费用花费约1.16亿英镑。社会经济
生物谷 - 糖尿病，药物 - 2016-06-17
J Intern Med：多学科康复治疗慢性疲劳综合症
慢性疲劳综合症（CFS）是一种身体出现慢性疲劳征状的病症，具体定义是长期间（连续6个月以上）原因不明的强度疲劳感觉或身体不适。其临床症状多种多样，易误诊，辨识此病并不容易。关于该疾病的治疗，目前有认知行为疗法(CBT)和多学科康复治疗(MRT)。两种疗法孰优孰劣，Vos-Vromans DC等研究者就该疾病疗效问题进行了多中心、随机对照试验。
MedSci原创 - 多学科康复，疲劳，认知 - 2015-09-29
NEJM：Nusinersen治疗婴儿脊髓性肌萎缩症III期临床结果
研究认为，Nusinersen治疗可改善脊髓性肌萎缩症，患儿生存期和运动功能，早期治疗有助于药物效应的最大化
MedSci原创 - Nusinersen，脊髓性肌萎缩症，运动神经元 - 2017-11-02
Neurology：Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射治疗脊髓性肌萎缩症
研究认为Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射是无法接受腰椎注射脊髓性肌萎缩症患者的一种可行的替代途径
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，Nusinersen，颈椎穿刺鞘内注射 - 2018-07-14
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这些干细胞可以正常移植到小鼠体内并蓬勃发育。关于这项临床前试验成功的研究文章于11月7日在线发表在Nature上。
生物探索 - 镰刀形细胞贫血，CRISPR - 2016-11-09
FDA专家小组肯定新药mirabegron治疗膀胱过度活动症效果
4月5日美国FDA咨询委员会以7-4的表决结果（1名成员弃权）认为膀胱过度活动症药物mirabegron的益处大于风险。该FDA生殖健康药物咨询委员会在5日下午投票认为，虽然与安慰剂相比，mirabegron只提供了“边缘”的益处，但它为膀胱过度活动症（OAB）患者减少尿频和控制小便提供了一种新的选择。
环球医学 - 新药，FDA - 2012-04-16
PNAS ：维生素D有望治疗多发性硬化症
Johns Hopkins大学的一项研究显示，在多发性硬化症MS的小鼠模型中，维生素D能够阻止破坏性免疫细胞移动到中枢神经系统，从而防止或减轻相关疾病症状。
睿医 - 维生素D，多发性硬化症 - 2014-01-17
NEJM：基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症
最近研究者们发现一种新的基因疗法，能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改
生物谷 - 基因疗法，镰刀型红细胞缺血症 - 2017-03-06
甲氨蝶呤治疗青少年系统性硬化症有效
来源：医学论坛网 意大利一项研究表明，甲氨蝶呤（MTX）治疗青少年局限性系统性硬化症有效，且患者耐受性良好。在该双盲试验中，青少年局限性系统性硬化症活动期患者被随机（2:1）分为接受口服MTX（15 mg/m2，最大剂量20 mg）或
风湿，甲氨蝶呤，青少年，系统性硬化症 - 2011-07-14
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