Ann Oncol：III期BROCADE3研究表明Veliparib（维利帕尼）联合卡铂/紫杉醇后Veliparib维持治疗可改善BRCA1/2生殖系突变乳腺癌患者的疗效
研究表明，Veliparib（维利帕尼）联合治疗后继续维持治疗具有可耐受的安全性，并可能延长BRCA1/2生殖系突变乳腺癌患者的PFS。
MedSci原创 - Veliparib（维利帕尼），卡铂/紫杉醇，BRCA1/2生殖系突变乳腺癌 - 2022-02-15
遗传性视网膜疾病，基因疗法OCU400获得欧盟“孤儿药称号”
制药公司Ocugen近日宣布，欧洲委员会（EC）已授予基因疗法OCU400“孤儿药称号”，用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）色素性视网膜炎和Leber先天性黑矇。
MedSci原创 - 基因疗法，家族遗传性视网膜疾病，色素性视网膜炎，遗传性视网膜疾病，OCU400，Leber先天性黑矇 - 2021-02-24
NEJM:张康团队顶尖期刊再发文：再生疗法可治疗严重眼疾
不久前，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）张康教授团队的研究荣登《细胞》杂志封面，为患者们带来了一款能准确诊断多种疾病的人工智能算法。近日，张康教授和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科研究院院长和眼科主任卢奕教授合作再次在顶尖学术刊物上发表文章——在最新一期的《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，卢奕教授与张康教授对近期视网膜细胞重编程用于再生疗法的重大进展进行了详尽的介绍。
学术经纬 - 张康，再生，眼疾，卢奕 - 2018-03-16
Blood：化疗诱导的耐药突变促进ALL复发
复发特异性的体细胞变异富集在12个与药物反应相关的基因（NR3C1、NR3C2、TP53、NT5C2、FPGS、CREBBP、MSH2、MSH6、PMS2、WHSC1、PRPS1和PRPS2）上。这些突变在复发极早期的发生率为17%（确诊后
梅斯原创 - ALL，化疗，突变，复发，耐药 - 2019-10-25
Nature Medicine：纤维化病变的治疗策略
在组织受到损伤（比如外伤）的情况下，间质细胞（Mesenchymal）通过分泌胞外基质（extracellular matrix）促进组织修复。这一过程受到TGF-b调节。正常情况下，TGF-b的信号会随着组织的慢慢修复而逐渐下调，最终使间质细胞分泌基质的能力下调到正常水平。而在组织病变的情况下，局部TGF-b的表达量如果始终维持较高的水平，就会不断诱导间质细胞分泌大量的胞外基质，最终造成组织
生物谷 - 纤维化病，治疗策略 - 2015-02-09
Lancet：新疗法可治愈多发性硬化
最新的一项研究指出，一种新的疗法有望治愈多发性硬化。最近一项在加拿大进行的、囊括24名病患的临床试验中，一名患者从治疗前需要坐轮椅的状态，在治疗后能够获得正常人的生活。不过需要注意的是，该疗法程度十分猛烈，一名患者在治疗过程中死亡。就此，研究者们希望能够进一步优化治疗用药物，以达到对多发性硬化患者安全的标准。这一疗法是加拿大渥太华医院研究所的研究者们偶然发现的，当时他们正在为同时患有白血病与多发性
生物谷 - 骨髓细胞，多发性硬化 - 2016-06-13
【Cancer】NOTCH突变是初治AML的不良预后因素
NOTCH信号通路在不同细胞中调节不同的基因表达，导致NOTCH 信号产生的结局差异很大，到目前为止异常 NOTCH 激活在某些类型的血液恶性肿瘤中的作用仍不清楚。
网络 - NOTCH突变 - 2022-11-14
Thorac Cancer：真实世界中晚期NSCLC患者伴有KRAS、MET、FGFR、RET、BRAF和HER2改变时一线使用免疫检查点抑制剂(ICIs)的疗效
除MET改变外，不管驱动基因改变如何，一线ICI对晚期NSCLC的疗效相似。
网络 - 晚期NSCLC，免疫检查点抑制剂（ICIs），驱动基因改变 - 2022-05-27
Nat Commun：果蝇攻击性的遗传控制
Figure 3: Knockdown of tailless in the pars intercerebralis increases aggression. 攻击是动物的共同社会行为。在小鼠中，一个转录因子基因(Nr2e1)已
Nature中文网 - 果蝇，攻击性，遗传控制 - 2014-03-18
Transl Lung Cancer Res: 真实世界研究评估afatinib(阿法替尼)一线治疗晚期EGFR敏感突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效
研究表明Afatinib耐受性良好，没有新的安全信号，在韩国EGFRm + NSCLC患者中，包括那些有基线脑转移和/或罕见EGFR突变的患者，其疗效令人鼓舞。
MedSci原创 - Afatinib（阿法替尼），晚期EGFR敏感突变的非小细胞肺癌（NSCLC） - 2022-02-08
SABCS 2023：EGFR x HER3 双特异性抗体偶联药物BL-B01D1在局部晚期或转移性乳腺癌展示良好的潜力
BL-B01D1 同样是由我国企业自主研发的抗癌创新药，且属于双特异性抗体与抗体偶联药物（ADC）概念的结合，即以 EGFRxHER3 双特异性抗体作为载体，用新型连接子搭载 TOP-I 抑制剂作为载
MedSci原创 - 乳腺癌，三阴性乳腺癌，双特异性抗体，BL-B01D1 - 2023-12-12
J Thorac Oncol：Aumolertinib(HS-10296)治疗EGFR-T790M+晚期NSCLC患者的疗效和安全性：APOLLO研究
Aumolertinib(原almonertinib;HS-10296)是一种新型的、不可逆的第三代EGFR TKI，由Hansoh Pharmaceutical Group Co. (Shangha
MedSci原创 - Aumolertinib(HS-10296)，EGFR-T790M+晚期NSCLC - 2021-11-27
2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点
2017年5月30日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的5月份，有哪些重大的CRISPR/
生物谷 - CRISPR，结肠癌，关节炎，Cas9，HIV，Cas13a，失明 - 2017-05-30
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