群英荟萃，深度聚焦：中国脊髓性肌萎缩症呼吸管理专家研讨会成功召开
脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）的诊治有何新进展？
网络 - 脊髓性肌萎缩症，临床表现，检测与评估 - 2021-11-04
J Child Orthop：友好型仪器治疗1型脊髓性肌萎缩患者早发性脊柱侧凸的安全性和有效性
本文评价友好型器械治疗1型脊髓性肌萎缩(SMA)患者接受疾病改善治疗(DMT)后早发性脊柱侧凸(EOS)的安全性，并分析其近期疗效。
MedSci原创 - 早发性脊柱侧凸，1型脊髓性肌萎缩症，生长友好型仪器 - 2024-02-26
两名儿童接受最贵的基因治疗药物Zolgensma治疗后死于肝功能衰竭，正在调查原因
2022年8月11日，两名儿童在接受诺华 ( NYSE: NVS ) 脊髓性肌萎缩基因治疗药物Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 治疗后
细胞与基因治疗领域 - Zolgensma，Zolgensma基因疗法 - 2022-08-12
口服利司扑兰治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症24个月后的SUNFISH试验报告
研究第1部分结果表明，接受利司扑兰治疗后，SMN蛋白水平增加了两倍。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-10-01
诺华天价药存在“人为操纵数据”问题，刚获FDA批准2个月
记者|谢欣 曾因为成为“史上最贵药品”而尚未在国内上市就已经在大众中名噪一时的诺华旗下基因疗法Zolgensma遇到麻烦了。 美国食药监局（FDA）近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》，声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知，告知其提交审核的BLA申请资料中的动物模型测试数据存在一处“数据操纵（data manipulation）
界面 - 诺华，FDA - 2019-08-08
罗氏2019年财报：Tecentriq、Hemlibra增长迅猛，中国区增速36%
罗氏于今日公布了2019年财报，整个公司全年实现收入615亿瑞士法郎，同比增长8%，其中制药部门收入485亿瑞士法郎（+10%），诊断部门收入129亿瑞士法郎（+1%）。营业利润达175.48亿瑞士法郎，同比增长19%；现金流增长13%到167.64亿元。具体产品方面，原肿瘤“三剑客“贝伐单抗（70.73亿，+4%），曲妥珠单抗（60.39,亿，-12%）和利妥昔单抗（64.77亿
凯盛医讯 - 罗氏，财报 - 2020-02-01
中国脊髓性肌萎缩症呼吸管理专家研讨会成功落幕
此次研讨会上，曹玲教授强调：一定要结合中国现有国情，便于各地SMA患者管理工作以及疗效监测的落地和开展。
网络 - 脊髓性肌萎缩症 - 2021-12-14
2021年全球最贵药物TOP10
近日，美国药品价格跟踪网站GoodRx公布了全球10大最贵药物榜单。诺华的SMA基因疗法Zolgensma依然以212.5万美元（约1380万元）的天价高居榜首，而新获批的Zokinvy和Danyel
医谷网 - 尿毒症综合征，血红蛋白尿症，睡眠性血红蛋白尿症 - 2021-04-03
“脊髓性肌萎缩症康复管理”专家第二次研讨会于线上顺利举办
脊髓性肌萎缩症（SMA）是由于运动神经元存活基因1（SMN1）缺失或突变导致功能性SMN蛋白不足而引起的一种常染色体隐性遗传性疾病，主要临床特征为肌无力和肌萎缩。
MedSci原创 - 罕见病，脊髓性肌萎缩症 - 2022-02-23
121种“常见的”罕见病名录，以及我国主要罕见病介绍，请速收藏并转发
中华医学会医学遗传学分会提出的中国罕见病定义，罕见病即患病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病。世界上有超过7000种罕见疾病，而且数量在不断增加，每年大约有250种新疾病加入
MedSci原创 - 罕见病 - 2020-12-02
为您找到相关结果约29个
