JAHA：神经激素阻断与甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性患者生存率无关
使用神经激素阻滞剂与转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的存活率无关。对于整个队列，停用βB治疗可能与提高患者生存率有关。但需要更多的研究来证实这些结果。
MedSci原创 - 生存率，神经激素阻断，甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性 - 2021-11-04
NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/
MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识
转甲状腺素心脏淀粉样变是转甲状腺素蛋白在心肌间质外沉积所致，临床主要表现为心力衰竭和心律失常，严重影响患者的生活质量和生存率。由于该病临床表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手段和有效治疗药物，导致临床
中华心血管病杂志.2021.49(4):324-332. - 心脏淀粉样变 - 2021-05-18
FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物
近日，全球领先的 RNAi 疗法公司
bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17
JAHA：转甲状腺素型心脏淀粉样变性的多器官功能障碍及预后
心脏和非心脏生物标志物异常在ATTR-CA患者中十分常见，这反映了ATTR-CA的复杂性和多面性，广泛的生物标志物仍然与死亡率独立相关。需要临床试验来明确生物标志物异常是否代表可改变的危险因素。
MedSci原创 - 预后，多器官功能障碍，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2024-02-10
Circulation：转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人的又一杀手
转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭的一个病因。现研究人员对ATTR-CM的发病过程进行归纳总结，并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者的预后和生活质量。研究人员共纳入711位野生型ATTR-CM患者，其中205位是携带V1221突变的遗传性ATTR-CM（V122I-hATTR-CM），另118位为非-V122I-hATTR-CM。
MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病，ATTR-CM，心衰，V122I - 2019-07-06
NEJM：RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性
研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标
MedSci原创 - 遗传性转胸腺肽淀粉样变性，RNA，Patisiran - 2018-07-06
2022 爱尔兰和英国专家共识：遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估
遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性 (hATTR)依据TTR基因突变及其在个体的外显率而有所不同致使临床表现具有异质性而难以早期诊断。本文主要针对遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估提供共识建
Adv Ther - 遗传性ATTR淀粉样变性 - 2022-04-16
2023 WHF共识：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性和致命性疾病，需要早期诊断、管理和特殊治疗。新的疾病改善疗法的可用性使成功治疗成为现实。本文主要提供了ATTR淀粉样变的全面介绍。
Glob Heart - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2023-11-02
新更：转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）
新更：转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）
网络 - 2023-09-25
Lancet Neurology：Patisiran治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的多发性神经病性淀粉样变的长期安全性和有效性结果
遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性，也称为ATTRv淀粉样变性，是一种罕见的遗传性进行性疾病。
网络 - Patisiran，甲状腺素运载蛋白，多发性神经病变淀粉样变 - 2021-01-21
Neurology：遗传性转甲状腺素淀粉样变性患者与Val122Ile、Leu58His和晚发性Val30Met变异相关的表型
hATTR是罕见的常染色体显性遗传性全身性疾病，有不同外显性和临床表现。虽然V122I被认为是一种心脏病，但周围神经病变是常见的，并且与临床相关。CTS病史和阳性的Romberg征是有帮助的诊断线索。
MedSci原创 - 周围神经病变，遗传性甲状腺激素性淀粉样变性，多系统疾病 - 2023-05-09
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批，助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗
辉瑞公司今日（10月9日）宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。
医谷网 - 维万心 - 2020-10-09
Eur J Heart Fail：蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中的发病率、进展和预后意义
蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中很常见，在心脏表型更严重的患者中更为常见。诊断时的蛋白尿和随访期间UACR的显著增加与转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者死亡率相关。
MedSci原创 - 蛋白尿，发病率，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-11-26
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）
hATTR淀粉样变性 - 2023-09-25
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