急性髓细胞白血病的治疗：FDA授予BST-236孤儿药物认定
Biosight是一家专注于开发新型肿瘤药物的制药公司，近日宣布，美国FDA已授予新型抗代谢药BST-236治疗急性髓细胞白血病（AML）的孤儿药物认定。
网络 - FDA，急性髓细胞白血病，BST-236，代谢 - 2019-06-05
EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格
X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID），也称“泡泡男孩病（bubble boy disease）”，是由于X染色体上的
MedSci原创 - X连锁重症联合免疫缺陷病 - 2020-12-02
孤儿药市场分析之二：孤儿药将成为医药市场最强劲的增长动力
1983年《孤儿药法案》颁发以来，孤儿药研发的面貌彻底改观，虽然罕见病患者依旧需要面对高昂的医疗投入，但是FDA和美国政府相应的税收、研发补贴、优先审批等加速措施让更多的罕见病患者有了行之有效的临床控制手段
新浪医药新闻 - 孤儿，药罕见病，肿瘤 - 2017-08-02
关注罕见病“红斑性肢痛症”：FDA授予ATX01孤儿药称号
欧洲生物技术公司AlgoTherapeutix今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ATX01（阿米替林凝胶）孤儿药称号，用于治疗红斑性肢痛症（erythromelalgia）。
MedSci原创 - 红斑性肢痛症，ATX01 - 2020-06-09
关注罕见病“真性红细胞增多症”：PTG-300获美国FDA孤儿药物认定
真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）是一种骨髓增殖性肿瘤，骨髓增殖性肿瘤是一组源于造血干细胞、以形态学成熟度不一的骨髓细胞克隆增殖为特征的恶性肿瘤。
MedSci原创 - 真性红细胞增多症，PTG-300 - 2020-06-18
APL-2获得FDA的孤儿药物认定用于治疗C3肾小球病
Apellis是一家临床阶段的生物制药公司，专注于通过抑制补体系统开发治疗疾病的新型疗法，近日宣布其C3补体抑制剂APL-2已被FDA授予孤儿药物认定用于治疗C3肾小球病。
MedSci原创 - C3肾小球病，APL-2，孤儿药物认定 - 2018-12-22
Mitochon Pharmaceuticals的MP-101治疗亨廷顿舞蹈病获得FDA孤儿药物指定
Mitochon的MP101和MP201都是靶向线粒体的化合物来发挥神经保护。这些化合物通过微量给药引起能量消耗的轻微增加，从而加强细胞存活。这些化合物还诱导脑源性神经营养因子（BDNF）的产生，参与认知和神经生长。
MedSci原创 - MP-101，亨廷顿舞蹈病，孤儿药指定 - 2019-03-06
专家建议推进“孤儿药”入医保
专家分别从“推进‘孤儿药’纳入医保”“以立法形式保障无偿献血工作有序进行”“发挥中医药在健康北京中的优势”等方面进行交流。
北京日报 - 孤儿药，医保，北京 - 2018-01-28
Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。
生物谷 - SB-FIX，血友病，基因疗法，FDA，孤儿药 - 2016-09-14
复星医药新开发的白血病药物FN-1501获得FDA孤儿药称号
由复星医药自主研发的创新型小分子化学药物FN-1501主要用于治疗白血病（最初由中国药科大学陆涛教授研发）。
MedSci原创 - 白血病，FN-1501，FDA孤儿药称号 - 2019-11-30
FDA：小儿常见病亚群的药物和生物制剂孤儿药指定的澄清
本指南适用于正在考虑根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 526 条为其药物提交孤儿药指定请求的药物和生物制品（以下简称药物 1）的申办者。 美国食品药品监督管理局 (Foo
FDA - 孤儿药 - 2021-10-22
经典廉价孤儿药：如何保供应
看看新闻Knews - 孤儿药，重症肌无力 - 2016-11-10
盘点：2014年FDA批准的孤儿药
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA批
咸达数据 - 孤儿药，罕见病 - 2014-09-26
解读EVALUATEPHARMA2014年孤儿药报告
近年来，孤儿药研发热度不减。罕见疾病的临床试验规模往往较小，且缺乏治疗选择，这给孤儿药的监管审查带来优势。此外，税收的优惠政策进一步降低研发成本，而当孤儿药进入市场后，其平均售价是非孤儿药的6倍，定价能力十分出众。1760亿美元巨市场 evaluate Pharma最近发布的一份孤儿药研究报告显示，其销售增长速度无放缓迹象，到2020年孤儿药销售额将占处方药销售总份额的19％，达1760亿美
evaluategroup - 孤儿药 - 2014-11-26
百特国际收购孤儿药企业AesRx
据外媒报道，美国药物与医疗设备制造商百特国际于周三宣布将收购孤儿药企业AesRx，LLC，并借此获得镰刀型细胞贫血病（SCD）新药Aes-103的所有权。但该收购案的具体交易金额未披露。镰刀型细胞贫血病是一种血红蛋白紊乱疾病，会将正常的圆形红细胞转化为镰刀形，进而会导致慢性溶血性贫血、中风等疾病。该病症在全球共有1300万名患者，主要分布在欧洲和美国。
不详 - 百特国际，孤儿药企业 - 2014-07-14
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