:反义寡核苷酸对治疗肝癌或有意义
2012年1月3日,据《每日科学》报道,一项新的研究表明,选择性地靶向和阻断肝癌中一个重要的特定microRNA是可能的。这一发现可能提供一个针对肝癌的新疗法,每年全球估计有549000人死于肝癌。 由俄亥俄州立大学综合癌症中心--Arthur G. James癌症医院和Richard J. Solove研究所(OSUCCC-James)及Mayo诊所的研究人员开展的动物实验研究,聚焦于micr
肝癌,反义寡核苷酸 - 2012-01-06
Isis制药反义药物Isis-CRP Rx II期RA研究未达主要终点
Isis制药今天公布了有关实验性反义药物Isis-CRP Rx的一项II期临床试验的积极数据。
生物谷 - 新药 - 2013-08-07
中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药物指定(ODD),该药物用于调节发动蛋白2(DNM2)的表达,以治疗中心核肌病(CNM)。
MedSci原创 - 中心核肌病,反义核酸药物,DYN101,FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
Nature Medicine:反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症,又称肌萎缩侧索硬化,是世界卫生组织(WHO)认定的五大绝症之一,是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的,一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸,渐冻症 - 2021-12-24
亲,带你认识RNA军团中“非正规军”——非编码RNA
六十年前,弗朗西斯·克里克(Francis Crick)的“中心法则”( DNA转录成RNA,再翻译成蛋白质)现在一直是细胞作战的绝对军规,军事机密(遗传信息)必须从司令DNA先到RNA军团,再到“武
检验医学网 - 非编码RNA - 2020-05-13
RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制(如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位)增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT,RNA靶向疗法 - 2023-06-08
Genome Biol:HSV-1感染期间广泛激活宿主基因组的反义转录
本研究中,研究人员发现,HSV-1诱导来自人宿主细胞基因组的约1000个反义转录物的表达。其中的一部分是由密切相关的水痘带状疱疹病毒激活。反义转录物起源于基因启动子或基因体内,并且表
MedSci原创 - HSV-1,反义转录 - 2017-11-03
新型反义寡核苷酸药物:临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物,可显著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原创 - 囊性纤维化,反义寡核苷酸疗法,上皮钠通道(ENaC) - 2020-10-13
走入临床的RNA分子
在以往RNA的研究中,主要注重其结构和功能的研究,近日,来自美国杜克大学医学中心的学者Sullenger在Science杂志上发文,总结了当前RNA在临床应用中的进展,就RNA的临床运用情况为广大科研和医疗工作者做了详细的介绍根据RNA参不参与蛋白质编码,分为编码RNA(mRNA)和非编码RNA(siRNA、miRNA、RNA适体、gRNA)。不同类型的RNA根据其作用机制不同在临床疾病中的应用
MedSci原创 - 编码RNA,免疫疗法 - 2016-07-11
罗伯特·兰格创立非编码RNA疗法公司,引领RNA导向治疗新革命
罗伯特·兰格(Robert Langer)是麻省理工学院(MIT)享有最高荣誉的教授之一,并参与创建了40多家成功的生物技术公司,其中就包括成功研发出首个mRNA疫苗的Moderna公司
“生物世界”公众号 - 肿瘤,非编码RNA - 2022-03-02
Nat COmmun:干扰RNA可助RNA药物逃出子宫内膜进入胞质溶胶!
导言:基于RNA的药物在实现其治疗前景方面进展缓慢,因为它们被困在核内体中,并被递送到可降解的溶酶体。但是,如果可以从内体中分解出基于RNA的药物,它们就可以完成其使命,即下调致病基因。小干扰RNA(
转化医学网 - 微小RNA,RNA药物 - 2020-04-22
因价格问题,英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)发布了评估咨询文件(ECD),拒绝将Waylivra(volanesorsen)用于治疗家族性小儿氯血症综合症(FCS)。
MedSci原创m - 英国NICE,Akcea,反义寡链核苷酸药物,Waylivra - 2020-01-03
NEJM:反义疗法治疗遗传性血管性水肿,初见有效性端倪
IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物,旨在减少前激肽释放酶的产生。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,反义疗法,IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx - 2020-09-03
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